Эндокринолог Шведова назвала новое исследование "научным триумфом"

МОСКВА, 4 дек — РИА Новости, Захар Андреев. Сахарным диабетом первого типа, требующим регулярных инъекций инсулина, страдают миллионы людей по всему миру. Чтобы вылечить болезнь, нужно обойти фундаментальные защитные механизмы человеческого организма. До последнего времени это не удавалось никому, однако новое исследование предлагает способ решения проблемы.

В России около 330 тысяч больных сахарным диабетом первого типа, в том числе более 60 тысяч детей, и, по данным Минздрава, за десять лет эта статистика ухудшилась вдвое. ВОЗ сообщает о почти десяти миллионах человек с СД1 в мире.

Болезнь обычно возникает в детстве — и остается на всю жизнь. Все пациенты вынуждены ежедневно делать себе инъекции инсулина перед каждым приемом пищи, если блюдо содержит углеводы. А также — круглосуточно следить за уровнем сахара в крови, причем для здоровья опасны как высокие, так и низкие показатели. Если не соблюдать баланс, возможны самые серьезные осложнения.

С момента открытия инсулина (в 1921-м) в медицине многое изменилось. Сегодня есть разнообразные устройства, которые делают жизнь диабетиков настолько комфортной, насколько это вообще возможно: специальные датчики следят за уровнем сахара в крови, а инсулиновые помпы позволяют забыть об уколах. Однако, несмотря на все достижения современной науки и развитие технологий, болезнь по-прежнему неизлечима.

Дело в том, что она аутоиммунная: организм по неизвестной пока причине уничтожает так называемые островки Лангерганса в поджелудочной железе, которые генерируют инсулин. Этот гормон играет роль ключа: с его помощью в клетки проникает их основной источник энергии — глюкоза. Если нет собственного инсулина, для поддержания жизни нужны внешние инъекции.

Научные команды по всему миру пытаются создать замену уничтоженным островковым клеткам: например, пересаживают их от донора (после его смерти) или выращивают из стволовых клеток новые. Есть обнадеживающие результаты: в 2024-м стало известно, что организм молодой китаянки с СД1, которой пересадили выращенные "островки", уже больше года самостоятельно вырабатывает инсулин.

В свою очередь, американская компания Vertex Pharmaceuticals, разработавшая технологию на основе генетических ножниц CRISPR, недавно отчиталась о том, что вернула функцию поджелудочной десяти пациентам.

Однако в этих и других случаях есть существенный минус: надо принимать иммуносупрессоры — специальные препараты, подавляющие иммунитет. Иначе организм убьет пересаженные клетки. А когда защитные механизмы организма отключены, возникают другие многочисленные риски для здоровья — едва ли не худшие, чем при СД1, от инфекций до рака.

В недавней работе ученые из Стэнфордского университета придумали, как "подружить" иммунитет и имплантированные клетки.

Команда под руководством профессора Сын Ким провела исследование на лабораторных мышах — как с преддиабетом, так и с полным дефицитом инсулина. Островковые клетки вырастили из стволовых, взятых у генетически несовместимого донора. А чтобы организм не отторгал пересаженный орган, ученые изменили саму иммунную систему: мышам имплантировали донорские кроветворные стволовые клетки, на основе которых и формируется иммунитет.

Мышей подготовили к пересадке щадящей процедурой — не убивающей, а лишь временно "отодвигающей" их собственный иммунитет, что позволило клеткам донора прижиться и создать новую, гибридную иммунную систему. Эта система научилась не атаковать пересаженные инсулин-производящие клетки и, что критически важно, прекратила аутоиммунную агрессию против собственных тканей. В результате мыши прожили полгода без уколов инсулина и опасных осложнений.

Ученые особенно воодушевлены тем, что все компоненты этой методики — препараты и низкие дозы облучения — уже одобрены и используются в медицине для других целей, например, при пересадке костного мозга. Это значительно упрощает потенциальный переход к клиническим испытаниям на людях. Метод перспективен не только для диабета, но и для других аутоиммунных заболеваний, таких как волчанка или ревматоидный артрит.

"Ключевые этапы нашего исследования, в результате которых животные получают гибридную иммунную систему, содержащую клетки как донора, так и реципиента, уже применяются в клинике при других заболеваниях, — говорит Ким. — Мы считаем этот подход революционным для людей с диабетом первого типа и другими аутоиммунными заболеваниями, а также для тех, кому необходима трансплантация органов".

Команда отмечает и имеющиеся трудности. Так, островки поджелудочной железы и стволовые клетки крови можно получить только после смерти донора. Значит, терапия даже в случае успеха испытаний на людях не станет массовой — если не найдут альтернативное решение.

Российские эксперты оценивают результаты этой работы неоднозначно. С одной стороны, команду есть за что похвалить.

"Данное исследование — выдающийся пример прорывного proof-of-concept (доказательства концепции) на доклинической модели. Полученные результаты — 100% эффективность у мышей — научный триумф, который открывает новый путь в лечении сахарного диабета первого типа. Авторы не подавляли иммунитет, но "обучили" его подстраиваться под донорский орган без иммуносупрессивной терапии", — объясняет РИА Новости Наталия Шведова, врач-эндокринолог "Поликлиники.ру".

С другой стороны, есть обоснованные сомнения, что успех удастся повторить на человеке.

"Даже если метод окажется эффективным у людей, останутся две фундаментальные проблемы. Во-первых, дефицит донорского материала. Для лечения только одного пациента с СД1 требуется материал от двух-трех человек. Уже сегодня аллогенная трансплантация островков — процедура для единиц пациентов в мире ввиду катастрофического дефицита качественного донорского материала", — отмечает эксперт.

Во-вторых, продолжает она, необходима тщательная и крайне дорогостоящая иммунологическая проверка, чтобы найти генетически подходящего донора.

"Этот вид лечения видится скорее как персонализированная, высокотехнологичная и крайне ресурсоемкая опция для особо сложных случаев СД1, а не широкодоступная терапия, — считает Шведова. — Риски несоизмеримо выше, чем при заболевании, хорошо контролируемом с помощью современных аналогов инсулина и технологий".

По ее оценкам, соответствующие исследования на людях проведут не ранее чем через 10-15 лет. Хотелось бы надеяться, что все препятствия для массовой терапии устранят — и победа над сахарным диабетом первого типа станет не просто громким заголовком в СМИ, а обыденностью.