Регистрация пройдена успешно!
Пожалуйста, перейдите по ссылке из письма, отправленного на

Сколько стоит и от чего спасает самое дорогое лекарство в мире

МОСКВА, 30 янв — РИА Новости, Мария Марикян. В Сети родители детей, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА), регулярно объявляют сбор средств на лечение. Сейчас есть два препарата, способных помочь больным СМА. В России зарегистрирован только один. И далеко не всем пациентам удается им воспользоваться: не хватает денег. Второй препарат производят в США — именно на него активно собирают средства. Дело в том, что даже одна инъекция останавливает развитие болезни. Однако ее стоимость — более 150 миллионов рублей. При этом срок, когда лекарство спасает человека, очень ограничен.

Неподъемная сумма

Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое очень быстро прогрессирует: со временем люди лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать. Однако интеллект полностью сохраняется.
Дети, у которых заболевание проявилось еще в младенчестве, без лечения не доживают и до двух лет. Долгое время СМА считалась неизлечимой. Однако в декабре 2016-го на фармацевтический рынок вышел первый препарат "Спинраза". В России его зарегистрировали в августе 2019-го. Терапия очень дорогостоящая: в первый год необходимо шесть инъекций (одна стоит почти восемь миллионов рублей), затем — пожизненно по три инъекции в год.
Международная корпорация "Биоген" (разработчик "Спинразы") выступила спонсором гуманитарной программы раннего доступа к терапии пациентов с первым типом СМА — младенческой формой, самой тяжелой. Лечение на год получили более 700 детей, из них сорок — россияне. По закону последующую терапию им должны обеспечить за счет средств из регионального бюджета.
Наталья Дыдышко с сыном после очередного курса химиотерапии
Кто спасет оставшихся без лекарств пациентов
Не так давно на мировом рынке появился препарат фармацевтической компании Novartis (штаб-квартира — в США) — "Золгенсма". В России он пока не зарегистрирован. Это лекарство — настоящий прорыв в генной терапии и борьбе с СМА. Оно не только приостанавливает развитие болезни, но и улучшает общее состояние. Чтобы излечиться, нужна всего одна инъекция. Однако препарат подходит только тем, у кого СМА выявили в младенчестве. Важное условие: ввести его нужно до того, как ребенку исполнится два года, — иначе не будет эффекта. Цена космическая — более 150 миллионов рублей за инъекцию. "Золгенсма" уже попала Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире.
На сегодняшний день продажа "Золгенсмы" разрешена лишь в США. В декабре прошлого года производитель решил раздать в 2020-м сто доз по принципу лотереи. Чтобы принять участие в программе, лечащий врач больного может обратиться в компанию с документами, подтверждающими диагноз.
По информации благотворительного фонда помощи больным СМА, в данный момент в России около 914 больных спинальной мышечной атрофией. Восемьдесят процентов — дети.
Хотя один из препаратов в России зарегистрирован, добиться терапии за счет регионального бюджета, как положено по закону, очень сложно. Купить лекарство за свои деньги для семьи со средним достатком — из области фантастики. Поэтому родители обращаются ко всем неравнодушным — в основном через соцсети.

"Мы были в шоке"

Семье Новожиловых из Екатеринбурга в сборе средств для лечения дочери, страдающей СМА, помогает омский благотворительный фонд.
Посмотреть эту публикацию в Instagram

Сегодня Анюте 5 месяцев❤️ Растет наша малышка! Время летит незаметно! Мы верим, что благодаря Вам Анютка скоро будет здорова!!! 🙏 А сегодня у нас маленькая минидата) и Вы можете поздравить нас минисуммой, репостом, лайком ❤️ Минидата = минисумма Переводите всего 50 рублей, любым способом🙏 . Реквизиты указаны ниже или в шапке профиля, для удобного копирования🙏 . Принимаем лучики здоровья!!! . Спасибо за поддержку наши Волшебники!!! . Пусть Ваше добро к Вам возвращается!🙏❤ ⠀ -------------------⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ Реквизиты для помощи ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ SMS на номер 3434с текстом: “ПОМОГИТЕ” пробел “сумма пожертвования” Например: помогите 300 Где 300, это может быть любая сумма Сбербанк💳 5469 1600 1163 7720 ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ По номеру телефона +7 908 907 9324 Светлана Валерьевна Новожилова (мама)⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ВТБ 💳2200 2407 0462 1735 ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ По номеру телефона +7 950 63 55 302 Петр Андреевич Новожилов (папа)⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ Тинькоф 5536 9138 3517 9504⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ YandexДеньги 41001377613470 ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ Qiwi кошелек 89506355302 ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ PayPal paypal.me/svnovo ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ svnovo3@gmail.com ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ ⠀ #крошка_екб_живи #Анюткаживи #SMA #творидобро #Zolgensma #сма #GeneTherapy #Анютка_живи #смайлик #екатеринбург- #свердловская_область #Россия #нужнапомощь #срочныйсбор

Публикация от Мама СМАйлика Анюты 👶 (@sveta_novozhilova)

"Анечка родилась в августе 2019-го. Все было хорошо. В роддоме нам поставили девять из десяти по шкале Апгар (система быстрой оценки состояния новорожденного. — Прим. ред.), — рассказывает РИА Новости Петр Новожилов. — Через месяц заметили с женой, что ребенок вялый, слабый. У медиков поначалу были подозрения на желтуху. Прописали соответствующее лечение — не помогло. Так и ходили от врача к врачу".
О диагнозе Новожиловы узнали в ноябре. "Врач была растеряна, не знала, что нам сказать. Объяснила, что есть лекарство "Спинраза", но его пока мало кто получает. А в Екатеринбурге препарат еще не закупили. Мы были в шоке. В диагноз до последнего не верили. Нас просто отправили на паллиативную помощь".
В конце декабря Новожиловы организовали в соцсетях сбор на препарат "Золгенсма", стали обращаться в благотворительные фонды. "Нам многие отказывали, — продолжает Петр. — Говорили, что сумма слишком большая. Некоторые с СМА не работали принципиально".
Откликнулся в итоге омский благотворительный фонд, уже собрали больше 20 миллионов рублей. Глава семейства объяснил, почему сборы ведутся именно на "Золгенсму": "Нужна всего одна инъекция, а потом — никаких медикаментозных вмешательств. "Спинразу" ведь назначают пожизненно, и на четвертый год лечение будет стоить столько же, сколько и американский препарат".

"Эффекта никакого"

Новожиловы далеко не единственные, кто ведет сбор денег на лечение СМА. Семья Ростовых из города Георгиевска Ставропольского края столкнулась с той же бедой. "Нашей дочери было два с половиной месяца, когда мы с мужем заметили, что она какая-то неактивная. Врачи поставили диагноз "миопатический синдром" (атрофия мышц). Назначили курс массажа, физиотерапию, уколы — эффекта никакого", — вспоминает Анастасия Ростова.
Посмотреть эту публикацию в Instagram

Привет, друзья-волшебники!🧙‍♀️🧙‍♂️ ⠀ Нам часто задают вопросы: ЧТО ТАКОЕ СМА, 🧐КАК ЭТО ПРОЯВЛЯЕТСЯ,🤷‍♀ ЧТО ПРОИСХОДИТ С ОРГАНИЗМОМ и т.д. ⠀ Сегодня мы решили выпустить серию 🎬небольших постов, в которых разом ответим на все ваши вопросы подробно и расскажем о СМА максимально понятно и доступно.🗞 Следите за новостями📯📜 РЕКВИЗИТЫ ДЛЯ ПОМОЩИ Сбербанк № 5469 6000 3854 8368 — Анастасия Сергеевна Р(мама Вари) Для валютных переводов: SWIFT-code SABRRUMMSP1 Номер счёта получателя 40817840760101201084 Получатель Ростова Анастасия Сергеевна Газпромбанк № 4249 1701 7100 3563 Анастасия Сергеевна Р (мама Вари) Киви кошелёк +7 918 888‑72‑40 (папа Вари) paypal.me/pomogivare2019 прикреплён к e-mail Linewarrior2608@yandex.ru Яндекс кошелёк https://money.yandex.ru/to/410019731513762 Linewarrior2608(папа Вари) #варюша_живи #варюша #спаситежизнь #zolgensma #благотворительность #любимаядоченька #москва #кмв #всяроссия

Публикация от Варя Ростова/ Varya Rostova (@help_varya)

О страшном диагнозе родители узнали в ставропольской больнице в октябре прошлого года, когда ребенку было шесть с половиной месяцев. Анастасия признается: они с мужем не знали, что делать. "Врачи выбили землю из-под ног".
Ростовы вышли на фонд, помогающий больным СМА. Затем поехали на курсы в Санкт-Петербурге, где Анастасию с супругом обучили, как действовать в экстренных ситуациях и как правильно оказать ребенку первую помощь — малыши с таким диагнозом чаще всего умирают от дыхательной недостаточности или пневмонии.
"Нам было известно, что компания — производитель "Спинразы" предоставляла лекарство на год безвозмездно. Но мы уже не успевали в эту программу", — говорит Анастасия. Поскольку Ростовым не удалось получить лекарство бесплатно, по закону они могут рассчитывать на поддержку государства. Однако не все так просто.

"Новогоднее чудо"

"Врачи боятся назначать это лекарство. Сначала нам на месте отказали в выдаче "Спинразы", отправили в столичное медучреждение. Но и в московской клинике не дали добро, аргументировав тем, что подобные вопросы должны решаться на уровне региона — назначают препарат там, где и будут лечить. В ноябре мы все-таки добились того, чтобы препарат выписали", — восстанавливает ход событий Ростова. К слову, лекарство их дочери до сих пор не ввели.
Впрочем, родители возлагают надежды на другие инъекции — "Золгенсмы". "Спинраза" — это поддерживающая терапия, лишь приостанавливающая развитие болезни. Мы не можем сидеть сложа руки и просто ждать. Поэтому организовали сбор в соцсетях на "Золгенсму", — объясняет Анастасия. — Сейчас Вареньке десять месяцев. У нас еще осталось время. Конечно, чем раньше ввести препарат, тем лучше. Ребенок не сидит самостоятельно, голову держать не может, ноги почти не двигаются. Если раньше ручками активно махала, то теперь и они потихоньку "затухают".
© Фото из личного архива Анастасии РостовойВаря Ростова
Варя Ростова
Варя Ростова
Ростова верит, что собрать деньги на самый дорогой препарат в мире возможно: "Мы ведь не первые. Все знают об истории Кати Рубцовой — ей уже ввели препарат. Родители попросили помощи в соцсетях, а потом нашелся спонсор, который покрыл все расходы". Повезло и Чепуштановым из Рубцовска: в декабре прошлого года их больному сыну на пожертвованные средства ввели "Золгенсму".
"А после истории семьи Тишуниных из Тюмени стало ясно: найти такие большие деньги в короткий срок и спасти ребенка — реально. За полтора месяца общими силами они набрали более 70 миллионов рублей, а затем появился спонсор и помог с остальным. Им закрыли сбор 31 декабря — настоящее новогоднее чудо… Надеемся, что и у нас все будет хорошо", — не унывает Анастасия.

"Чудом успели!"

Мы связались с отцом Кати Рубцовой: девочка первая в мире получила платное лечение самым дорогостоящим препаратом.
"Детям, кто был до нас, вводили препарат в рамках клинического исследования бесплатно", — уточняет в беседе с агентством отец Кати Иван Рубцов. Ребенку было одиннадцать месяцев, когда стало известно о диагнозе, в 2018-м.

"Мир перевернулся с ног на голову. Тогда еще "Спинразу" не зарегистрировали. Чтобы получить лечение, нужно было ехать в зарубежную клинику. Такая нашлась в Израиле. Врачи больницы, где наблюдалась Катя, организовали консилиум. В итоге нам дали документ о том, что ребенку необходима "Спинраза" по жизненным показаниям. Отправили запрос в Минздрав, но там отказали по формальным причинам: врачи не прописали конкретную клинику, куда нас должны были направить из Москвы. Этот пункт сочли принципиальным", — вспоминает Рубцов.

Времени оформлять бумаги повторно — никакого: болезнь очень быстро прогрессировала. Тогда Рубцовы через соцсети стали самостоятельно собирать деньги. "И вот в один счастливый день нам позвонил спонсор и сказал, что готов выделить средства на первый год терапии со "Спинразой". Только мы приступили к оформлению документов, как пошла информация о "Золгенсме". Мы созвонились со спонсором и поинтересовались, можем ли мы, как бы стыдно это ни звучало, попросить "чуть побольше". И он согласился".
Посмотреть эту публикацию в Instagram

Пока мы были на лечении в США, нам каждый день приходило такое количество сообщений, что мы просто не успевали их все прочитать. Кто-то спрашивал, как нам это удалось, кто-то - как прошла сама процедура инъекции препаратом Золгенсма, кто-то просил показать динамику изменений у Катюши, а кому-то всего лишь хотелось увидеть улыбку нашей девочки. ⠀ По приезду домой, учитывая все ваши вопросы, мы постарались детально рассказать обо всех нюансах нашего лечения. ⠀ Вы не представляете насколько приятно получать от вас добрые слова и #пожелания скорейшего выздоровления для Катюши. ⠀ Наша девочка растёт и уже понимает, что ее детство другое... оно не про разбитые коленки об асфальт, не про весёлые догонялки с папой. Это ежедневные упорные тренировки и занятия через боль, через слёзы, порой через силу и нежелание. Мы стараемся показывать вам всю нашу настоящую жизнь без приукрас, потому что ваши слова поддержки и восхищение Катиному упорству делают нас ещё сильнее. ⠀ В последнее время, мы начали получать от вас сообщения с предложением материально поучаствовать в Катюшином становлении. Учитывая наш плотный график и такое количество занятий, не будем скрывать, что финансово нам нелегко всё это даётся. Поэтому приняли для себя решение, что не будем отказываться от предложенной помощи, ведь на кону стоит здоровая, полноценная жизнь нашей прекрасной и #любимой дочери. ⠀ Спасибо вам всем наши дорогие помощники! С вами Катюша будет сильнее 💪 ⠀ 💳Сбербанк на карту: 4279 3800 2732 7388 (мама Юлия Геннадьевна Р.) ⠀ 💙PayPal: paypal.me/rubtsovayulia ⠀ #Екатерина2go #КотенокСМА #СМАйлик #однойцепью #СпинальнаяМышечнаяАтрофия #СпинальноМышечнаяАтрофия #Spinraza #Zolgensma #Золгенсма ⠀ #детство #инвалид #ребенокинвалид #дети

Публикация от Катя Рубцова, 22.06.2017 г.р. (@rubtsova_katrin_great)

"Волшебники"

Но препятствия не закончились: американские клиники не хотели принимать Катю. На сборы денег и обследования ушло много времени. "Препарат нам одобрили 24 мая. А 22 июня, меньше чем через 30 дней, Кате должно было исполниться два года. Не принимали нас, потому что боялись: могут не успеть, — рассказывает Иван. — В конечном итоге клинику нашли, в США мы были 13 июня. А 19-го ввели инъекцию — за три дня до двухлетия. Чудом успели!"
С тех пор минуло семь месяцев. "Болезнь не развивается, нет никаких ухудшений. Только лучше! — не скрывает радости Иван. — Организм стал намного крепче. Раньше она не сидела, а теперь сама целый час может просидеть. Ручки гораздо крепче. Вот недавно очередной успех: лежа держит голову. Правда, недолго, но тем не менее. Таких побед, на первый взгляд, маленьких, уже достаточно. Они очень важны".
Рубцов добавляет: врачи пока не могут сказать с уверенностью, восстановится ли организм полностью. "Практика у препарата совсем небольшая — пять лет. Соответственно, деткам, которые были на клинических исследованиях, сейчас всего пять. Они ходят, даже бегают. Вообще, конечно, многое зависит от того, насколько болезнь прогрессировала. Сегодня многие родители, чьи дети больны СМА, организуют сборы. Никому не хочется всю жизнь быть на "Спинразе". Каждый год трястись, выделит регион средства на лечение или нет… Все хотят найти своих, как в нашем кругу принято называть, волшебников".
Арина Ушакова
"Слабеет на глазах". Будни людей, страдающих неизвестными болезнями

Что будет с остальными?

Почему пациентам с СМА могут отказать в препарате и по какой причине помощь получают единицы?
Президент ассоциации "Спасти и сохранить" Фарит Ахмадуллин считает, что основная проблема заключается в том, что "из местных врачей никто не знает, как вводить препарат", поэтому из регионов больных отправляют в столицу. "Важно заметить, что здесь не стоит винить только медиков. Фармкомпании объявляют о "ранних программах", раздают бесплатно препараты. Однако почему никто, даже тот же Минздрав, не позаботился о том, чтобы обучить хотя бы одного врача в каждом регионе тому, как вводить лекарство?"
Еще одна проблема — финансирование. "Обеспечение лечением пациентов с СМА ложится на плечи регионов. Конкретно на это деньги не выделяются, их берут из общего бюджета, направленного на льготное лекарственное обеспечение. С учетом стоимости терапии для страдающих СМА речь идет о нескольких десятках миллионов рублей на человека. Огромная сумма. А регион не может лечить только этих больных", — объясняет директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко.
В результате лечение получают фактически единицы. "А что будет с остальными?" — задается риторическим вопросом собеседница.
Согласно информации на сайте госзакупок, по состоянию на январь 2020-го на торги вышли Краснодарский край, Москва, Ханты-Мансийский автономный округ, Чувашская Республика, Калужская, Псковская, Амурская, Московская и Тамбовская области.
Девочка в кислородной маске в больнице
Что скрывается за сборами для больных детей в соцсетях
Германенко высказала мнение насчет того, почему регионы не спешат закупать "Спинразу". "Для начала нужно отработать организационно-управленческие моменты: наладить бесперебойную доставку лекарств. Решить вопросы бюджетного сопровождения. Необходимо включить СМА в программу высокозатратных нозологий (тогда источником финансирования стал бы федеральный бюджет), — перечисляет она. — Почему пациентам в регионах могут отказать в препарате? Дело в том, что нет ясности, в чьи полномочия входит организация лекарственного обеспечения пациентов с СМА. К тому же "Спинраза" отсутствует в перечне жизненно необходимых и важнейших лекарств, ее нет в территориальных программах — все это служит основанием для отказа. Помимо этого, перед регионами стоит дилемма: в каких условиях оказания медицинской помощи (амбулаторно, стационарно, дневной стационар) может осуществляться выдача и введение препарата. Пока эти вопросы не решат, мы не сдвинемся с места".
Но все-таки главная причина отказа в назначении "Спинразы", полагает эксперт, — "реальная стоимость терапии" и отсутствие денег на нее в региональном бюджете.
Популярные комментарии
Сколько реальная себестоимость изготовления этой Золгенсмы? Всем миром кормим капиталистов от фармацевтики и медицины.
30 января, 10:03
Рекомендуем
Краново-монтажное трубоукладочное судно Академик Черский
Эксперт объяснил смену маршрута судна для "Северного потока — 2"
Трейдеры на Нью-Йоркской фондовой бирже. 24 февраля 2020
Богатейшие люди за день потеряли $139 миллиардов из-за коронавируса
Лента новостей
0
Сначала новыеСначала старые
loader
Онлайн
Заголовок открываемого материала
Чтобы участвовать в дискуссии
авторизуйтесь или зарегистрируйтесь
loader
Чаты
Заголовок открываемого материала