В России зарегистрировали оригинальный препарат для лечения синдрома Хантера

МОСКВА, 24 окт - РИА Новости. Оригинальный препарат для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа) зарегистрировали в России, сообщили журналистам в пресс-службе компании "ГЕНЕРИУМ".

"Российская биотехнологическая компания "ГЕНЕРИУМ" получила регистрационное удостоверение на инновационный препарат Клотилия, предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа (синдрома Хантера). Клотилия – это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему, что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера", - рассказали там.

В пресс-службе уточнили, что долгое время главным вызовом в лечении синдрома Хантера оставалось отсутствие возможности эффективно воздействовать именно на неврологические симптомы. Существующие методы ферментозаместительной терапии могли бороться лишь с соматическими проявлениями, но не способствовали остановке нейродегенерации. Однако препарат Клотилия кардинально меняет этот подход, благодаря принципиально новому механизму действия.

Генеральный директор компании "ГЕНЕРИУМ" Даниил Талянский отметил, что в самое ближайшее время препарат станет доступен в России.