СИРИУС, 9 сен - РИА Новости. Президенту России Владимиру Путину рассказали о перспективных способах лечения гемофилии – болезни, которой страдал наследник последнего российского императора Николая II цесаревич Алексей.
Глава государства во вторник посетил лабораторный комплекс научно-технологического университета "Сириус". Председатель ученого совета университета "Сириус" Роман Иванов рассказал о перспективах использования методов генной инженерии в медицинских целях.
Так, молодые ученые "Сириуса" используют технологию редактирования генома для разработок в области генной терапии наследственных заболеваний, например, гемофилии, сообщил он. Известно, что этим редким генетическим заболеванием страдал цесаревич Алексей - сын последнего императора Николая II.
Иванов упомянул, что за рубежом создали "супердорогие лекарства на основе рекомбинантных вирусов", но назвал это "тупиковой ветвью развития биофармацевтики". Путин поинтересовался, почему он так считает. Ученый пояснил, что вирусы имеют большие проблемы с безопасностью, такие препараты могут вызывать побочные эффекты, а их разработка и производство достаточно дорогостоящие.
"Мы с помощью таких липидных наночастиц доставляем в клетки печени так называемые системы редактирования генома, которые целенаправленно вырезают мутацию и вставляют правильный участок гена", - рассказал Иванов о сути разрабатываемой в "Сириусе" технологии.
"А кто сказал, что он правильный?" - поинтересовался Путин.
Глава ученого совета подчеркнул, что в университете сейчас очень тщательно проверяют это на лабораторных животных.
"Достаточно несколько процентов клеток печени таким образом модифицировать, чтобы у человека полностью восстановилась нормальная продукция фактора свертывания крови. Мы сейчас по гемофилии B сделали мышку генетически модифицированную, которая несет вот такую мутацию. Знаете, похожая была в династии Романовых… И мы сейчас как раз мышку лечим", - сообщил Иванов.
"Но она передается только по женской линии, да?", - уточнил президент.
Ученый подтвердил, что болезнь действительно передается с X-хромосомой, но болеют ей только мальчики. Он сообщил, что предлагаемый учеными "Сириуса" метод сейчас будет проходить много проверок безопасности и при позитивном исходе ученые рассчитывают выйти на клинические исследования пациентов.