Эксперты: орфанные больные должны получать помощь на протяжении всей жизни

МОСКВА, 22 дек – РИА Новости. Проблемы терапии редких (орфанных) заболеваний для детей и взрослых, организации в регионах центров для оказания помощи таким больным обсудили эксперты на пресс-конференции, которая прошла в пятницу в МИА "Россия сегодня".

Пресс-конференция организована Всероссийским обществом редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ).

Эксперты напомнили, что в России к орфанным относят хронические, часто генетические заболевания, которые встречаются не более, чем у 10 человек на 100 тысяч населения. Орфанные болезни часто делают пациентов и их семьи изолированными и уязвимыми.

Одно из самых частых и тяжелых заболеваний – муковисцидоз, который передается по наследству и поражает жизненно-важные системы организма.

На пресс-конференции отмечалось, что лекарства, которые помогают остановить течение болезни, в арсенале медицины есть - это таргетная терапия, которая используется для корректирования работы дефектных генов.

«

"Таргетная терапия дорогая, стоит более десяти миллионов в год на одного пациента", - сказала руководитель Научно-клинического отдела муковисцидоза МГНЦ имени академика Н.П. Бочкова Елена Кондратьева.

Она отметила, что дети до 18 лет (а по факту – до 19 лет) получают препараты бесплатно, "а дальше начинаются проблемы".

По словам Кондратьевой, сейчас в России насчитывается 1060 взрослых, которые болеют муковисцидозом. Если умножить число больных на стоимость препарата, сумма получается очень внушительная, нескольких таких больных потянет не каждый региональный бюджет.

«

"Помощь взрослым с редкими заболеваниями - огромная проблема, которую нужно решать как можно скорее, поскольку такие заболевания требуют пожизненной терапии. Дети сейчас получают жизнеспасающие препараты через фонд "Круг добра". Это огромный шаг вперед. Хочется поблагодарить и президента РФ, и правительство, и сотрудников фонда "Круг добра", и тех граждан, которые вносят повышенный налог для того, чтобы дети получали препараты и терапию", - сказала член Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям Комитета по охране здоровья Госдумы РФ, председатель правления ВООЗ, член Попечительского совета Фонда "Круг добра" Ирина Мясникова.

Однако, по ее словам, после достижения 19-летнего возраста далеко не все больные могут и дальше получать препараты бесплатно – не всем им дают инвалидность, или дают, но третьей группы, которая не всегда позволяет претендовать на помощь из регионального бюджета.

«

"Согласно опросу, в 24 регионах РФ до 80% взрослых больных муковисцидозом не имеют возможность ни госпитализироваться в профильный стационар, ни получать амбулаторную помощь в соответствии с клиническими рекомендациями. Эта проблема будет расти, число больных увеличиваться, и необходимо ее совместными усилиями решать", - подчеркнула Мясникова.

С 2025 по 2030 год количество взрослых пациентов с муковисцидозом в России увеличится на 1000. "Встанет вопрос, как они будут обеспечены таргетной терапией?" - поставила вопрос Кондратьева.

Пути решения есть, и ВООЗ неоднократно обращался по этому поводу в органы власти и на "горячую линию" президента РФ. Также в ходе пресс-конференции обсуждалась организация специализированных центров орфанных заболеваний для детей и взрослых в регионах.