В России разработан препарат для генной терапии из крови пациента

МОСКВА, 19 фев — РИА Новости. Ученые из Казанского государственного медицинского университета разработали и запатентовали новый препарат — генетически модифицированный лейкоконцентрат. Это средство на основе клеток крови пациента и лечебных генов человека позволит бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными заболеваниями. Исследования проводятся при поддержке Российского научного фонда (РНФ).

В наше время все большую популярность приобретает генная терапия. Такой способ лечения подразумевает введение в организм "здорового" генетического материала, способного восстановить или заменить дефекты в ДНК пациента, чтобы устранить причину заболевания, а не его симптомы. В случае успешного лечения наблюдается восстановление функции поврежденного гена.

Однако у генной терапии есть и риски — возможная злокачественная трансформация клеток пациентов. Этот факт является одним из основных препятствий на пути широкого внедрения генной терапии.

"Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — приводятся в пресс-релизе РНФ слова руководителя исследования, профессора Казанского государственного медицинского университета Рустема Исламова. — Коррекция патологических процессов с помощью генетически модифицированного лейкоконцентрата может стать одним из прорывных направлений в генной терапии".

© Рустем Исламов

Схема получения и применения генетически модифицированного лейкоконцентрата

Предложенный учеными метод решает еще одну проблему генной терапии, связанную с доставкой генетического материала. Сегодня есть два основных способа доставки терапевтических генов: с помощью безвредных модифицированных вирусов, которые обладают естественными механизмами внедрения новой информации в другой организм, или с помощью липосом — пузырьков жира. Постепенно в медицинскую практику входит и третий, использующий в качестве транспортера для искусственной ДНК лейкоциты — белые кровяные клетки. В организме эти клетки выполняют роль защитников от внешних и внутренних патогенов, и их легко получить из крови пациента.

Казанские ученые разработали простой, безопасный и недорогой способ получить своего рода индивидуальный для каждого пациента препарат — генетически модифицированный концентрат белых кровяных телец, которые несут новую информацию в виде искусственной ДНК.

Технология этого персонифицированного препарата выглядит следующим образом. Из цельной крови пациента выделяют лейкоциты, используя специальный крахмал. Затем добавляют терапевтический ген или комбинацию генов в составе предварительно измененного и поэтому неопасного вируса. После чего препарат вводится обратно пациенту в кровь. Лейкоциты легко перемешиваются с кровью и проникают в разные ткани, не вызывая иммунный ответ. А генетический материал, который они транспортируют, обеспечивает производство необходимых для пациента белков.

Сейчас ученые проводят тестовые исследования работы препарата при травме спинного мозга на мини-свиньях.

В будущем использование технологии позволит людям справиться с последствиями инсульта головного мозга, травм нервных клеток и заболеваний нервной системы, усилить иммунитет при вирусных заболеваниях, скорректировать нарушение свертываемости крови, увеличить скорость регенерации костной ткани и не только — в зависимости от тех лечебных генов, которые будут нести лейкоциты.