Регистрация пройдена успешно!
Пожалуйста, перейдите по ссылке из письма, отправленного на
Супертег Наука 2021январь
Наука

Ученые: генная терапия впервые защитила мышь от развития слепоты

© Fotolia / psdesign1Модель молекулы ДНК
Модель молекулы ДНК
Читать ria.ru в

МОСКВА, 14 мар – РИА Новости. Биологи из США впервые использовали геномный редактор CRISPR/Cas9 для "починки" ДНК в клетках сетчатки глаза мыши и удаления гена, связанного с развитием полной слепоты, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature Communications.

"Наши прошлые опыты показали, что мы можем избежать развития слепоты у таких животных, если мы удалим в клетках сетчатки ген Nrl, что заставит палочки превратиться в клетки, похожие по форме на колбочки. Это спасет и "бывшие" палочки, и соседние с ними настоящие колбочки от уничтожения в будущем", — объясняет Ананд Сваруп (Anand Swaroop) из Национального института глаз в Бетесде (США).

Глаза людей и многих других млекопитающих содержат в себе два типа светочувствительных клеток – колбочки и палочки. Колбочки позволяют нам различать цвета, но при этом они работают только при достаточно высокой освещенности, а палочки – позволяют видеть силуэты предметов при тусклом свете звезд или Луны.

Волосковые клетки на поверхности “улитки” внутреннего уха
Ученые вылечили врожденную глухоту у мышей при помощи генной терапииМедики из Гарвардского университета успешно испытали на мышах экспериментальную ретровирусную вакцину, которая заменяет поврежденные гены в клетках ушей и тем самым дает им возможность впервые услышать мир или вернуть себе слух.

Как рассказывает Сваруп, палочки, помимо работы "ночного зрения", играют еще одну важную роль – они поддерживают и питают остальные клетки сетчатки, и их разрушение необратимо приводит к гибели колбочек и всей сетчатки в целом. Большая часть мутаций, связанных с потерей зрения, обычно поражает палочки, и при их наличии человек обычно теряет сначала ночное зрение, а потом и способность видеть мир и при дневном цвете.

Эксперименты на зародышах, которые Сваруп и его коллеги проводили в прошлом, показали, что процессом роста палочек и колбочек управляет фактически один  ген – Nrl. Если этот ген  удалить при формировании зародыша, то возникает сетчатка, колбочки в которой не умирают, несмотря на отсутствие палочек.

Ученые предположили, что удаление этого гена в клетках сетчатки у взрослого животного приведет к похожим последствиям. Руководствуясь этой идеей, биологи создали ретровирус на базе популярного геномного редактора CRISPR/Cas9, заражавший только палочки и удалявший ген Nrl из их ДНК.

Годовалая Лейла, избавленная от лейкемии при помощи генной терапии
Ученые: генная терапия впервые вылечила годовалую девочку от лейкемииБританские медики отчитались о первом успешном завершении эксперимента по избавлению годовалой девочки от фатальной формы лейкемии при помощи генной терапии, позволившей ее организму пользоваться "чужими" иммунными клетками для защиты себя от инфекций.

Работу этой генной терапии биологи проверили на трех группах мышей, в чьей ДНК содержались разные мутации, приводящие к разрушению палочек и дегенерации сетчатки. Как показали эти опыты, удаление гена действительно приводило к превращению палочек в аналоги колбочек, и эта трансформация остановила разрушение сетчатки.

В конечном итоге, мыши потеряли способность видеть в темноте, так как все их палочки были выведены из строя, но не потеряли зрение в дневное время суток. Как отмечают биологи, генная терапия работала даже при лечении глаз очень пожилых мышей, хотя и была менее эффективной, чем при заражении сетчатки молодых особей.

Фотография сетчатки глаза мыши, на которой каждый слой светочувствительных клеток окрашен в свой цвет
Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапииАмериканские генетики заявляют об успешном завершении экспериментов, в рамках которых они "починили" мутации в генах, вызывающие дегенерацию сетчатки и слепоту, используя перепрограммированные стволовые клетки и геномный редактор CRISPR.

Главным плюсом этой стратегии борьбы со слепотой, как отмечают ученые, является то, что она позволяет остановить разрушение сетчатки вне зависимости от того, какой именно ген поломан в палочках, так как удаление Nrl "отключает" все эти участки ДНК.

Клинические испытания этой генной терапии, несмотря на ее перспективность, могут начаться совсем нескоро из-за дискуссий вокруг CRISPR/Cas9. Безопасность этого геномного редактора для использования в медицинских целях пока не подтверждена на практике, а его использование для редактирования ДНК зародыша в Китае порождает ожесточенные дискуссии среди ученых на протяжении последних нескольких месяцев.

 
 
 
Лента новостей
0
Сначала новыеСначала старые
loader
Онлайн
Заголовок открываемого материала
Чтобы участвовать в дискуссии
авторизуйтесь или зарегистрируйтесь
loader
Чаты
Заголовок открываемого материала
СМИ сообщило о госпитализации Градского с подозрением на инсультЭксперт назвала продукт, который вырастет в цене вопреки ожиданиямСерябкиной "HOLODNO", а Слава "голодает": музыкальные новинки неделиВ Северной Каролине произошла стрельба в торговом центреУкраинский экс-чиновник захотел подать на Зеленского в судНа Украине обвинили Зеленского в потере миллиардовКосмонавты впервые перешли в новый модуль "Причал" на МКСБайден пообещал поговорить с Путиным и ЗеленскимГордон обвинил Зеленского в непорядочностиРазумков заявил о желании баллотироваться в президенты УкраиныСитуация в Таджикистане, где проходит акция протеста, остается напряженнойВ Петербурге арестовали миллиардера ЕбралидзеГлава минздрава ЮАР назвал реакцию стран на новый штамм неоправданнойВ Косово неизвестные обстреляли школьный автобус, есть погибшиеБайден рассказал, когда закончится пандемияЗахарова отметила деталь на пресс-конференции ЗеленскогоВ Раде увидели пропасть между действиями Зеленского и интересами людейРогозин: решение о создании российской орбитальной станции примет президентСША ограничат въезд из восьми африканских странМИД призвал Берлин и Париж продолжить урегулирование на Украине