Регистрация пройдена успешно!
Пожалуйста, перейдите по ссылке из письма, отправленного на
РИА Наука

Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека

© Fotolia / peshkovЗамороженная молекула ДНК. Архивное фото
Замороженная молекула ДНК. Архивное фото
Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 несложна, при этом важно убедиться в ее безопасности для человека, но в перспективе она может исследования в науках о жизни, рассказал РИА Новости доктор биологических наук Константин Северинов.

МОСКВА, 23 ноя — РИА Новости. Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 несложна, при этом важно убедиться в ее безопасности для человека, но в перспективе она может демократизировать исследования в науках о жизни, рассказал РИА Новости доктор биологических наук, профессор Сколковского института науки и технологий (Сколтех) и американского университета Ратгерс Константин Северинов.

ДНК
Китайские ученые впервые проверили генную терапию на "живом" человекеКитайские молекулярные биологи отчитались об успешном применении новейшего геномного редактора CRISPR/Cas9 для лечения рака легких, перепрограммировав иммунные клетки пациента.

Ранее СМИ сообщили, что впервые удалось отредактировать геном человека при помощи технологии CRISPR/Cas9, позволяющей вырезать определенные участки ДНК, которые определяют предрасположенность организма к определенным заболеваниям. Группа китайских ученых ввела клетки с отредактированным при помощи CRISPR/Cas9 геномом в тело пациента, страдающего неизлечимым раком легких.

Как рассказал Северинов, технология CRISPR/Cas9 совсем новая, практическое применение ее для геномного редактирования началось в 2013 году. Саму систему CRISPR/Cas открыли около 10 назад: с помощью таких систем бактерии борются с вирусами – это система бактериального иммунитета, которую ученые научились использовать во благо человека. Сам механизм действия CRISPR иммунитета заключается в том, что вирус, заражая бактерию, может оставлять небольшой кусочек своей ДНК в клеточной ДНК, и такая клетка становится фактически вакцинированной: используя имеющийся вирусной участок, как матрицу, система "примеряет" к различным участкам ДНК, находящимся в клетке, и при нахождении соответствующих участков – уничтожает их. То есть клетка, имеющая участок-"воспоминание" о вирусе, становится устойчивой в дальнейшем к таким же вирусам.

Эффективность и простота

"В принципе, эта технология эффективна, и применять ее несложно. Но есть только одна серьезная проблема: геном человека очень большой, гарантировать, что вы провели редактирование только в том месте, в котором нужно, а не сделали каких-то дополнительных изменений в других местах генома, очень сложно", — сказал Северинов.

Модель молекулы ДНК
Биологи из МГУ искусственно состарили клетки при помощи лазераРоссийские и зарубежные ученые смогли искусственно состарить клетки, используя специальные светящиеся белки, вызывающие разрывы в нитях ДНК.

Для наглядности он предложил представить, в скольких книгах разместится человеческий геном, состоящий из трех миллиардов "букв" ДНК.

"Представьте, что перед вами стоит задача найти одну-единственную опечатку-"мутацию" в этом книжном массиве, чтобы гарантированно исправить только ее, а не что-то другое. Это очень сложно. Поэтому нельзя гарантировать, что при редактировании целевых участков не происходит возникновение мутаций в других местах генома", — пояснил он.

Молекулярные "ножницы"

"Cas9 – это бактериальный белок, который связывает небольшой кусочек нуклеиновой кислоты вируса и после узнавания расщепляет соответствующую им ДНК. Выяснилось, что такой белок можно ввести в клетки млекопитающих, например человека, а вместо небольшого участка нуклеиновой кислоты, который в природных условиях происходит из вируса, можно брать любой другой фрагмент ДНК, и он будет наводить белок Cas9 (сам по себе белок Cas9 – это молекулярные "ножницы") на участок выбранный, фактически запрограммированный вами", — отметил Северинов.

Ученый с моделью ДНК в пробирке
Ученые назвали идеальную химиотерапию для борьбы с "остатками" ракаСовременная методика борьбы с вторичными опухолями оказалась в корне неверной – ученые из Китая обнаружили, что применение химиотерапии в малых дозах после удаления опухоли в разы лучше справляется с подавлением "остатков" рака, чем стратегия "массированного возмездия".

По его словам, с помощью технологии CRISPR/Cas9 можно заставить белок Cas9 узнать фактически любое место генома и произвести в нем разрыв и затем "починить".

"Представьте, что в каком-то месте произошла мутация, изменение одного основания ДНК на другое и за счет которой возникло какое-то генетическое заболевание. Так вот, с помощью технологии CRISPR/Cas9 это измененное место можно узнать, а потом заменить его на правильное, то есть отредактировать геном", — сказал эксперт.

Практическое применение

"Китайские ученые взяли у нескольких пациентов, у которых был мелкоклеточный рак легких, иммунные клетки, и потом геном этих клеток в лаборатории был изменен с помощью технологии CRISPR/Cas9 так, чтобы сделать эти клетки более активными с точки зрения распознавания раковых клеток. Потом отредактированные клетки были размножены в лабораторных условиях. То, что началось сейчас, – это клинические испытания", — рассказал Северинов.

Ученый в лаборатории
Ученые выяснили, почему оксиданты сокращают жизньОксиданты ускоряют старение клеток нашего тела по той причине, что они повреждают "стройблоки", из которых собираются концевые участки хромосом при следующем делении клетки или при починке мутаций.

Он отметил, что теперь каждому пациенту по несколько раз будут вводиться его собственные отредактированные клетки, и в течение нескольких месяцев будут смотреть, не вредно ли это, ведь такие гиперактивированные иммунные клетки могут привести к нежелательным последствиям.

"Так что пока речь о лечении не идет, речь идет о клинических испытаниях. Пациенты не будут вылечены, сейчас просто проверяется, что им хуже не станет: испытания на безопасность. Аналогические клинические испытания скоро начнутся в Соединенных Штатах. Я думаю, что для некоторых видов рака, но далеко не для всех, технология будет работать. В пределах двух лет можно ждать опытов на волонтерах уже с лечением", — сообщил эксперт.

Перспективы в России

Северинов рассказал, что CRISPR/Cas технологии стремительно развиваются и коммерциализуются в США, Китая и странах Западной Европы. Количество ученых в России, которые занимаются подобными работами, очень невелико, а условия их работы несравнимы с условиями работы в развитых в научном отношении странах.

"Поэтому ни о каком лидерстве России или хотя бы заметной роли российских ученых, работающих внутри страны, в CRISPR-революции говорить не приходится, но какие-то исследования делаются сейчас, в частности у нас в Сколтехе. Надо понимать, что, в принципе, это простая технология, редактировать гены можно у себя "в гараже", нужно только знать, что и зачем ты делаешь. В недалеком будущем эта технология позволит очень демократизировать исследования в науках о жизни, сделает их более доступными", — подытожил он.

Рекомендуем
Лента новостей
0
Сначала новыеСначала старые
loader
Онлайн
Заголовок открываемого материала
Чтобы участвовать в дискуссии
авторизуйтесь или зарегистрируйтесь
loader
Чаты
Заголовок открываемого материала