Ученые: генная терапия впервые вылечила годовалую девочку от лейкемии

Годовалая Лейла, избавленная от лейкемии при помощи генной терапии
Медики из Великобритании заявили о первом в мире случае успешного излечения годовалой девочки от неизлечимой и фатальной формы лейкемии, используя генную терапию, которая позволила ее организму пользоваться "чужими" иммунными клетками для защиты себя от инфекций.

МОСКВА, 6 ноя – РИА Новости. Британские медики отчитались о первом успешном завершении эксперимента по избавлению годовалой девочки от фатальной формы лейкемии при помощи генной терапии, позволившей ее организму пользоваться "чужими" иммунными клетками для защиты себя от инфекций, рассказывает новостная служба журнала Nature.

"Мы планировали начать первые тесты в следующем году, используя группу из 10-12 пациентов-добровольцев. Но когда мы услышали об этой девочке, которую не удалось спасти при помощи всех остальных методов, нам удалось получить специальное разрешение на этот опыт. Прошло семь месяцев, и она чувствует себя хорошо", — заявил Васим Касим (Waseem Qasim) из Госпиталя на улице Грейт-Ормонд в Лондоне (Великобритания).

Как объясняет Касим, их генная терапия не является постоянным избавлением от лейкемии – она сохраняет пациенту жизнь до тех пор, пока медики не найдут подходящего кандидата на пересадку здорового костного мозга в тело больного.

В данном случае жизнь девочке спас вирус, способный проникать в так называемые Т-клетки, дирижирующие работой всей иммунной системы, и удалять из них гены, которые заставляют эти клетки атаковать организм их будущего реципиента.

Основой для этих вирусов стали так называемые TALEN-нуклеазы – особые белковые ферменты, способные вырезать конкретные последовательности ДНК и заменять их на другие наборы генетических "букв". Подобные биологические "редакторы" начали появляться относительно недавно, однако они уже считаются устаревшими в связи с появлением системы CRISPR/Cas9, обладающей большей гибкостью, меньшей подверженностью ошибкам и легким интуитивным принципом работы.

Эмбрионы шимпанзе и мыши, с человеческими пробелами в генах, отвечающих за вибриссы
Nature: конгресс США угрожает запретить модификацию ДНК эмбрионов

Обработав Т-клетки при помощи этих нуклеаз, британские биологи ввели их в кровь девочки, предварительно уничтожив ее собственные иммунные клетки. Успешное завершение этого эксперимента, как рассказывает Nature, стало лишь вторым в истории человечества случаем, когда генная инженерия была успешно использована для борьбы с генетическими дефектами и болезнями.

Первый такой прорыв был совершен в прошлом году, когда биоинженеры из американской компании Sangamo Biosciences успешно применили ретровирус на базе другого геномного "редактора" – так называемых "цинковых пальцев" – для защиты иммунных клеток от вируса ВИЧ. Для этого ученые просто удалили из них те белки и гены, которые вирус иммунодефицита использует для проникновения в них.

Ученый работает с микроскопом
Китайские ученые впервые модифицировали гены в эмбрионе человека

Сейчас, по словам авторов этого эксперимента, свыше половины ВИЧ-инфицированных, прошедших эту процедуру, перестало принимать антиретровирусные препараты и при этом не страдать от иммунодефицита.

Этой осенью специалисты Sangamo, выступая на конференции Академии наук США, рассказали о результатах генетических опытов, в рамках которых они избавили нескольких обезьян от гемофилии, вставив в их ДНК на место, как они выразились, "USB-порта", исправленную версию гена фактора свертывания крови IX.

Подобный успех произвел впечатление руководство Национальных институтов здоровья США, чьи чиновники выдали в сентябре разрешение Sangamo на проведение подобных опытов на добровольцах. Эти эксперименты, как рассчитывают ученые, начнутся в начале следующего года, когда Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) выдаст разрешение на подобный эксперимент.

РИА Наука
Обсуждение
1 пользователь оставил 1 комментарий
  • Работа над Редактированием генома - БУДУЩЕЕ лечебной медицины. И НАШИМ Учёным НАДО КАК МОЖНО БЫСТРЕЕ догонять западных коллег. Экспериментировать ТАК ЖЕ как китайцы. Пускай на грани Фола. (когда человек умирает - ему нечего терять. Хватается за Последнюю соломинку).
    07:40
    07.11.2015





Наверх
Авторизация
He правильное имя пользователя или пароль
Войти через социальные сети
Регистрация
E-mail
Пароль
Подтверждение пароля
Введите код с картинки
He правильное имя пользователя или пароль
* Все поля обязательны к заполнению
Восстановление пароля
E-mail
Инструкции для восстановления пароля высланы на
Смена региона
Идет загрузка...
Произошла ошибка... Повторить
правила комментирования материалов

Регистрация пользователя в сервисе РИА Клуб на сайте Ria.Ru и авторизация на других сайтах медиагруппы МИА «Россия сегодня» при помощи аккаунта или аккаунтов пользователя в социальных сетях обозначает согласие с данными правилами.

Пользователь обязуется своими действиями не нарушать действующее законодательство Российской Федерации.

Пользователь обязуется высказываться уважительно по отношению к другим участникам дискуссии, читателям и лицам, фигурирующим в материалах.

Публикуются комментарии только на тех языках, на которых представлено основное содержание материала, под которым пользователь размещает комментарий.

На сайтах медиагруппы МИА «Россия сегодня» может осуществляться редактирование комментариев, в том числе и предварительное. Это означает, что модератор проверяет соответствие комментариев данным правилам после того, как комментарий был опубликован автором и стал доступен другим пользователям, а также до того, как комментарий стал доступен другим пользователям.

Комментарий пользователя будет удален, если он:

  • не соответствует тематике страницы;
  • пропагандирует ненависть, дискриминацию по расовому, этническому, половому, религиозному, социальному признакам, ущемляет права меньшинств;
  • нарушает права несовершеннолетних, причиняет им вред в любой форме;
  • содержит идеи экстремистского и террористического характера, призывает к насильственному изменению конституционного строя Российской Федерации;
  • содержит оскорбления, угрозы в адрес других пользователей, конкретных лиц или организаций, порочит честь и достоинство или подрывает их деловую репутацию;
  • содержит оскорбления или сообщения, выражающие неуважение в адрес МИА «Россия сегодня» или сотрудников агентства;
  • нарушает неприкосновенность частной жизни, распространяет персональные данные третьих лиц без их согласия, раскрывает тайну переписки;
  • содержит ссылки на сцены насилия, жестокого обращения с животными;
  • содержит информацию о способах суицида, подстрекает к самоубийству;
  • преследует коммерческие цели, содержит ненадлежащую рекламу, незаконную политическую рекламу или ссылки на другие сетевые ресурсы, содержащие такую информацию;
  • имеет непристойное содержание, содержит нецензурную лексику и её производные, а также намёки на употребление лексических единиц, подпадающих под это определение;
  • содержит спам, рекламирует распространение спама, сервисы массовой рассылки сообщений и ресурсы для заработка в интернете;
  • рекламирует употребление наркотических/психотропных препаратов, содержит информацию об их изготовлении и употреблении;
  • содержит ссылки на вирусы и вредоносное программное обеспечение;
  • является частью акции, при которой поступает большое количество комментариев с идентичным или схожим содержанием («флешмоб»);
  • автор злоупотребляет написанием большого количества малосодержательных сообщений, или смысл текста трудно либо невозможно уловить («флуд»);
  • автор нарушает сетевой этикет, проявляя формы агрессивного, издевательского и оскорбительного поведения («троллинг»);
  • автор проявляет неуважение к русскому языку, текст написан по-русски с использованием латиницы, целиком или преимущественно набран заглавными буквами или не разбит на предложения.

Пожалуйста, пишите грамотно — комментарии, в которых проявляется пренебрежение правилами и нормами русского языка, могут блокироваться вне зависимости от содержания.

Администрация имеет право без предупреждения заблокировать пользователю доступ к странице в случае систематического нарушения или однократного грубого нарушения участником правил комментирования.

Пользователь может инициировать восстановление своего доступа, написав письмо на адрес электронной почты moderator@rian.ru

В письме должны быть указаны:

  • Тема – восстановление доступа
  • Логин пользователя
  • Объяснения причин действий, которые были нарушением вышеперечисленных правил и повлекли за собой блокировку.

Если модераторы сочтут возможным восстановление доступа, то это будет сделано.

В случае повторного нарушения правил и повторной блокировки доступ пользователю не может быть восстановлен, блокировка в таком случае является полной.

Чтобы связаться с командой модераторов, используйте адрес электронной почты moderator@rian.ru или воспользуйтесь формой обратной связи.