https://ria.ru/20231116/lechenie-1909896989.html
В Британии одобрили первую в мире генную терапию для двух заболеваний крови
В Британии одобрили первую в мире генную терапию для двух заболеваний крови - РИА Новости, 16.11.2023
В Британии одобрили первую в мире генную терапию для двух заболеваний крови
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения... РИА Новости, 16.11.2023
2023-11-16T17:42
2023-11-16T17:42
2023-11-16T17:42
наука
наука
открытия - риа наука
великобритания
https://cdnn21.img.ria.ru/images/155056/30/1550563093_0:142:3140:1908_1920x0_80_0_0_4f611315720d24ee4632b8a72ac0fa9a.jpg
МОСКВА, 16 ноя - РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте правительства. "Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения после тщательной оценки безопасности, качества и эффективности нового препарата разрешило его использование для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет", - говорится в сообщении. По информации регулятора, Casgevy - первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина. Около 15 тысяч человек в Великобритании страдают серповидноклеточной анемией. Пациенты с бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые 3-5 недель. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание, говорится в материале. Испытания в области применения препарата продолжаются. Препарат Casvegy применяется путем забора стволовых клеток из костного мозга и редактирования гена в этих клетках в лабораториях. Затем пациенты должны пройти курс симптоматического лечения, после чего измененные клетки вводятся обратно в организм. После этого, пациенту, возможно, придется провести в стационаре не менее месяца, пока измененные клетки приживутся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой гемоглобина.
https://ria.ru/20231110/genom-1908461539.html
https://ria.ru/20220923/lupus-1818761128.html
великобритания
РИА Новости
internet-group@rian.ru
7 495 645-6601
ФГУП МИА «Россия сегодня»
https://xn--c1acbl2abdlkab1og.xn--p1ai/awards/
2023
Новости
ru-RU
https://ria.ru/docs/about/copyright.html
https://xn--c1acbl2abdlkab1og.xn--p1ai/
РИА Новости
internet-group@rian.ru
7 495 645-6601
ФГУП МИА «Россия сегодня»
https://xn--c1acbl2abdlkab1og.xn--p1ai/awards/
РИА Новости
internet-group@rian.ru
7 495 645-6601
ФГУП МИА «Россия сегодня»
https://xn--c1acbl2abdlkab1og.xn--p1ai/awards/
наука, открытия - риа наука, великобритания
Наука, Наука, Открытия - РИА Наука, Великобритания
В Британии одобрили первую в мире генную терапию для двух заболеваний крови
В Британии впервые в мире разрешили генную терапию для двух заболеваний крови
МОСКВА, 16 ноя - РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на
сайте правительства.
"Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения после тщательной оценки безопасности, качества и эффективности нового препарата разрешило его использование для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для пациентов в возрасте от 12 лет", - говорится в сообщении.
По информации регулятора, Casgevy - первый лицензированный препарат, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина.
Около 15 тысяч человек в Великобритании страдают серповидноклеточной анемией. Пациенты с бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые 3-5 недель. Применение терапии может избавить пациента от необходимости постоянного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание, говорится в материале.
Испытания в области применения препарата продолжаются.
Препарат Casvegy применяется путем забора стволовых клеток из костного мозга и редактирования гена в этих клетках в лабораториях. Затем пациенты должны пройти курс симптоматического лечения, после чего измененные клетки вводятся обратно в организм. После этого, пациенту, возможно, придется провести в стационаре не менее месяца, пока измененные клетки приживутся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой гемоглобина.
