Регистрация пройдена успешно!
Пожалуйста, перейдите по ссылке из письма, отправленного на

Российские генетики успешно испытали генную терапию от муковисцидоза

© Fotolia / Dan RaceУченый с моделью ДНК в пробирке
Ученый с моделью ДНК в пробирке
МОСКВА, 14 янв – РИА Новости. Ученые из Медико-генетического научного центра в Москве разработали и успешно протестировали первую "российскую" генную терапию от муковисцидоза на культурах клеток. Уже сейчас она превосходит зарубежные аналоги, сообщает пресс-служба ФГБНУ МГНЦ.
"Прежде чем переходить к экспериментам с модельными животными и применять технологию на пациентах, необходимо провести эксперименты на стволовых клетках от других пациентов. Уверена, что через год мы будем говорить о новых результатах и успешной разработке терапии", — заявила Светлана Смирнихина, руководитель исследовательской группы.
Муковисцидоз представляет собой одну из самых распространенных болезней, возникающих в результате появления одиночных или множественных мутаций в одном конкретном гене. Как правило, она порождает примерно каждого трехтысячного новорожденного, и ее развитие приводит к тяжелым нарушениям в работе органов дыхания, кишечника и многих других органов.
Причиной ее развития служат мутации в гене CFTR, отвечающем за производство пота, пищеварительных соков, слизи и других биологических жидкостей в нашем организме. На текущий момент ученым известно около двух тысяч различных "опечаток" в этом участке ДНК, способных вызвать болезнь, что осложняет борьбу с ней и поиски методов ее лечения.
Российские генетики, как и десятки других научных групп из зарубежных стран, уже много лет работают над созданием генной терапии, способной починить хотя бы часть поврежденных копий CFTR.
Замороженная молекула ДНК
Российские ученые обнаружили редкую мутацию, разрушающую органы
Недавно, как рассказали ученые на пресс-конференции, им удалось сделать большой шаг в этом направлении. Используя редактор CRISPR/Cas9, генетики заменили примерно каждый десятый поврежденный участок ДНК в культуре "перепрограммированных" стволовых клеток, извлеченных из тела пациента с муковисцидозом.
В этом отношении, как отметили ученые, их методика оказалась заметно более эффективной, чем ее зарубежные "конкуренты". В других случаях генетикам удавалось исправить лишь каждую двадцатую "опечатку" в CFTR. Полные результаты всех опытов с этой версией генной терапии и ее дальнейшие перспективы будут представлены в рецензируемых изданиях в ближайшее время.
"Наша статья сейчас проходит рецензирование в одном из авторитетных научных журналов. Пока мы не готовы сказать, в каком именно, но мы надеемся, что в ближайшее время она будет опубликована", — пояснила Смирнихина, отвечая на вопросы РИА Новости.
Рекомендуем
Лента новостей
0
Сначала новыеСначала старые
loader
Онлайн
Заголовок открываемого материала
Чтобы участвовать в дискуссии
авторизуйтесь или зарегистрируйтесь
loader
Чаты
Заголовок открываемого материала