Врач рассказал об улучшении состояния девочки со СМА из Калининграда

МОСКВА, 22 июл — РИА Новости. Улучшение двигательных навыков у калининградской девочки Миланы Семеньковой со спинальной мышечной атрофией, которой ввели препарат Zolgensma стоимостью около двух миллионов долларов, считающийся самым дорогим в мире, ожидается в течение года, введение препарата прошло без осложнений, девочка выписана, рассказал РИА Новости руководитель детского нервно-мышечного Центра НИКИ педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева РНИМУ имени Н. И. Пирогова, кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец.

Ранее отец девочки Станислав Семеньков рассказал РИА Новости, что ребенку ввели препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Zolgensma, два миллиона долларов на который собирали "всем миром".

При СМА постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать. Единственное лекарство для больных СМА, зарегистрированное в России, — "Спинраза", его инъекцию необходимо делать на протяжении всей жизни раз в четыре месяца в качестве поддерживающей терапии. Эффект будет потерян, если пропустить хотя бы один укол.

Как уточнил Влодавец, сейчас считается, что после применения Zolgensma пациенты более не будут нуждаться в другой патогенетической терапии.

«

"Инфузия препарата онасемноген абепарвовек-ксайой (Zolgensma) прошла без осложнений, ребенок перенес хорошо, никаких побочных действий не отмечалось. Ребенок уже выписан домой. <...> В течение одного месяца девочка будет принимать кортикостероиды и будет наблюдаться в психоневрологическом отделении НИКИ педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева РНИМУ имени Н. И. Пирогова", — рассказал Влодавец.

Он добавил, что в течение года после введения препарата девочка будет регулярно наблюдаться специалистами института, которые будут оценивать динамику течения заболевания. Ей также рекомендовано проведение интенсивной реабилитации и кинезотерапии для предупреждения развития контрактур (ограничений пассивных движений) и поддержки мышц.

«

"Не нужно ждать полного выздоровления ребенка и полного восстановления всех двигательных функций: к сожалению, это невозможно, хотя определенные улучшения двигательных навыков мы ожидаем увидеть уже в течение ближайшего года", — уточнил Влодавец.

По его словам, полное восстановление невозможно, поскольку заболевание началось еще внутриутробно и "клинически дебютировало после рождения". Организм девочки долгое время существовал с дефицитом белка SMN, что привело к ряду необратимых изменений в спинном мозге: погибли альфа-мотонейроны и опосредованно погибли связанные с ними мышцы. Терапия может приостановить процесс гибели клеток в спинном мозге, что дает возможность стабилизировать течение заболевания, а иногда даже значительно улучшить двигательные навыки.

Влодавец также добавил, что наиболее перспективно применение патогенетической терапии в досимптоматическую стадию заболевания, что становится возможным после проведения неонатального скрининга на СМА. Пилотный проект, по его данным, уже стартовал в четырех родильных домах Москвы.