МОСКВА, 12 авг — РИА Новости. В России двое детей умерли после применения препарата Zolgensma, рассказала РИА Новости глава благотворительного фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко, подчеркнув, что связь летальных исходов с лечением пока не установлена.
Так она прокомментировала заявление фармкомпании Novartis о смерти двух детей в России и Казахстане после лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом Zolgensma.
"По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок, погибший после применения Zolgensma, насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено", — сообщила РИА Новости Германенко.
Как указывали в Novartis, летальные случаи в России и Казахстане произошли из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти — шести недель введения препарата.
Спинальная мышечная атрофия — генетическое наследственное заболевание. По статистике, 50 процентов больных СМА детей не доживают до двух лет. До недавнего времени лечение пациентов заключалось только в снятии симптомов и требовало пожизненного приема дорогостоящих препаратов. Радикальных методов лечения не существовало. Эффект дала только генная терапия. Так, единоразовый прием Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. Из-за высокой стоимости разработки это лекарство считается самым дорогим в мире, цена одной дозы — более двух миллионов долларов.