Эксперт: эффективность и безопасность тандемной терапии при СМА не доказана

МОСКВА, 16 янв - РИА Новости. Эффективность и безопасность лечения спинальной мышечной терапии одновременно двумя препаратами не доказана, она может иметь даже негативное влияние на здоровье, заявил директор Медико-генетического научного центра имени академика Н. П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, академик РАН Сергей Куцев.

Ранее в СМИ появлялась информация о том, что отец больного спинальной мышечной атрофией мальчика Миши Бахтина неоднократно выходил на пикеты с требованием продолжить лечение сына. В фонде "Круг добра" сообщали РИА Новости, что не получали заявку на обеспечение мальчика препаратами. Как поясняли в фонде, ребенок уже получал препарат, предполагающий однократное введение, после этого терапия другим препаратом, которую требуют родители, считается экспериментальной.

Он отметил, что, кроме единичных наблюдений, никаких данных о том, что назначение второго препарата при спинальной мышечной атрофии, нет.

По словам Куцева, генотерапевтический препарат при спинальной мышечной атрофии обеспечивает жизнеспособность нейронов, которые остались живы до его введения (при заболевании они погибают). При этом назначение второго препарата может иметь негативное влияние на те нейроны, которые остались живы, пояснил специалист.

Он добавил, что желание родителей больных детей сделать максимум для лечения своего ребенка понятно, однако пока не будет результатов клинических исследований, которые бы показали эффективность и безопасность назначения двух препаратов, такая терапия невозможна.

При спинальной мышечной атрофии постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать. В России зарегистрировано три препарата для лечения болезни – "Нусинерсен" ("Спинраза"), "Рисдиплам" и " Золгенсма". Препарат "Золгенсма" является одним из самых дорогих лекарств в мире.