МОСКВА, 1 мар - РИА Новости. России важно занять свою "нишу" в разработках методов генотерапии орфанных заболеваний, отечественные исследования в этой области идут хорошо, но для производства препаратов будет необходима помощь государства, считает кандидат медицинских наук, ведущий научный сотрудник Национального медицинского исследовательского центра эндокринологии Минздрава РФ, член президиума Российской ассоциации содействия науке, заместитель декана факультета фундаментальной медицины МГУ имени Ломоносова по науке Мария Воронцова.
Генетическая терапия орфанных заболеваний в мире сейчас "бурно развивается", сказала Воронцова, выступая в среду в Москве на II Всероссийской научно-практической конференции "Орфанные заболевания. Прошлое, настоящее, будущее".
В частности, в эндокринологии в клинических исследованиях ученые пытаются применять разработки на основе так называемой технологии "цинковые пальцы", позволяющей распознавать определенный участок генетического материала, и технологии геномного редактирования CRISPR/Cas, но в третью фазу испытаний пока никто не выходит, добавила эксперт.
В России научно-исследовательские работы в области генетической терапии орфанных заболеваний идут хорошо, отметила Воронцова.
"У нас много светлых голов и умных людей, которые вкладываются в то, чтобы разработать прототипы препаратов для генной терапии. Нам предстоит перешагнуть следующую ступень - выведение этих препаратов на производство, на рынок. Есть стадии, которые нам еще нужно покорять", - сказала она журналистам на полях конференции.
«
"Я думаю, что нам стоит ориентироваться на собственное производство таких лекарств. Терапия орфанных заболеваний - это мировой тренд, и для России, для наших пациентов бы хорошо занимать те ниши, которые еще не заняты", - добавила Воронцова.
Но без государственной поддержки продвигаться вперед в этой области не получится, полагает она.
"Все упирается в то, что это малые когорты (препаратов), очень высокая стоимость разработок и далее производства. Поэтому без государственной поддержки в том или ином виде - я не говорю только о финансовой поддержке, это и законотворчество, это невозможно", - пояснила Воронцова.