НУР-СУЛТАН, 12 авг – РИА Новости. Главный внештатный детский невролог минздрава Казахстана Алтыншаш Джаксыбаева подтвердила РИА Новости смерть ребенка после применения препарата Zolgensma, девочка скончалась от токсической гепатопатии.
Ранее швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о смерти двух детей в России и Казахстане при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата Zolgensma.
"Пациентке 2021 года рождения в марте текущего года был введен препарат Zolgensma согласно инструкции режима дозирования в соответствии с весом ребенка. Показания к терапии определяет экспертно-консультативный совет... и в случае данного ребенка назначение данного вида терапии определялось экспертно-консультативным советом", - сказала Джаксыбаева.
По ее словам, наблюдение и мониторинг состояния ребенка осуществлялся ежедневно.
"Шестнадцатого мая 2022 года девочка скончалась, предварительно, от токсической гепатопатии, или острой печеночной недостаточности", - пояснила Джаксыбаева.
Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, стоимость одной дозы составляет более 2 миллионов долларов.
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. До последнего времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.