МОСКВА, 6 дек — РИА Новости, Мария Семенова. Пациенты с муковисцидозом редко доживают до тридцати. Это очень тяжелое хроническое заболевание. Один из немногих шансов на спасение — инновационный препарат "Трикафта". Благодаря ему те, кто ожидает пересадки легких на аппарате НИВЛ, могут дышать самостоятельно и даже заниматься спортом. Но региональные чиновники не желают оплачивать дорогостоящее лекарство.
"Дорогая" Инна
На прошлой неделе в Нижнем Новгороде похоронили десятилетнюю Инну (имя изменено). Ее убил муковисцидоз. Родители почти год через суд добивались от местных властей лекарства, которое могло бы спасти девочку.
При этой болезни в легких скапливается слизь. В итоге человек оказывается привязанным к кислородному концентратору. Долгое время лечения не было: врачи только купировали симптомы.
«
"Назначали муколитики и антибиотики, противогрибковые. В легких развивается агрессивная микрофлора, поэтому эти препараты необходимы, но они не лечат", — рассказывает Майя Сонина, руководитель фонда "Кислород", помогающего людям с муковисцидозом.
Разработанная в 2019-м "Трикафта" — другое дело. Это средство останавливает болезнь, причем даже при мутациях. Принимать нужно пожизненно. Лекарство не зарегистрировано в России, но назначить его может федеральный консилиум. Закупают за счет бюджета региона. Стоимость — около 22 миллионов рублей в год.
"Семья Инны одной из первых получила заключение врачей о необходимости "Трикафты", подала документы в Минздрав, судилась. Но закупки не дождалась. У других пациентов сложности даже с консилиумом. В Нижнем Новгороде есть федеральный центр, где наблюдаются дети с муковисцидозом. Но за назначением нужно ехать в Москву. Впрочем, и там не всегда выносят решение в пользу больного", — объясняет Татьяна Пушкова, руководитель нижегородской региональной общественной организации помощи больным муковисцидозом.
Чудо-препарат
Станислав Красовский, врач лаборатории муковисцидоза НИИ пульмонологии, убежден: "Трикафта" действительно эффективна.
«
"Это таргетный препарат, то самое чудо-лекарство, которое кардинально влияет на болезнь. Для многих это спасение. После терапии трансплантация уже не нужна. Да, пересадка может понадобиться через пять-десять лет, но это годы полноценной жизни. Полностью человек не вылечивается, однако здоровье улучшается очень сильно", — отмечает медик.
Это подтверждают и сами больные. Илья Власов из Волгоградской области несколько лет ожидает пересадку легких. "В ноябре один неравнодушный человек, тоже с муковисцидозом, прислал мне препарат из-за границы. Хватило на неделю, но сразу стало легче. Раньше из дома выходил с мобильным концентратором, за неделю ушел с кислорода", — говорит он.
Девятнадцатилетний больной, у которого практически отказали легкие, после "Трикафты" буквально ожил, добавляет Пушкова. Семья закупила препарат за свой счет.
Через месяц даже смог заниматься спортом. "Пациенты на НИВЛ с прогрессирующим заболеванием, которым становилось все хуже, вставали и выходили из дома", — уверяет Сонина.
Единичная история
По словам Красовского, люди с муковисцидозом обычно умирают в 20-30 лет. "Трикафта" может переломить ситуацию, вот только того, что закупили, хватит для нескольких десятков больных. А в России таких более четырех тысяч.
И на всех этапах получения препарата они сталкиваются с проблемами. Лишь детей от 12 до 18 лет обеспечивает лекарствами государственный внебюджетный фонд "Круг добра".
"Фонд предоставит "Трикафту" 70 пациентам и еще 200 — "Оркамби", зарегистрированный у нас, но более слабый. До 18 лет его будут покупать, а после — умирайте. Совершенно несправедливо, чудовищно. Что касается взрослых: для десяти-тринадцати больных закупили "Трикафту" регионы. Еще 30 приобретают за свой счет, в том числе нелегально в Америке, Европе. Это намного дешевле, но все равно в месяц выходит около 300 тысяч рублей. Кто-то умирает, кто-то из последних сил ищет деньги, кто-то объявляет сбор в соцсетях, кто-то судится. Бывает, продают квартиры — хватает на полгода лечения", — описывает ситуацию Красовский.
По его мнению, препарат зарегистрируют в России не раньше чем через два года.
Проверка на прочность
Лабораторию муковисцидоза НИИ пульмонологии ФМБА России решила проверить московская прокуратура.
«
"Регионы всегда недовольны, когда мы выдаем документы на закупку дорогостоящей терапии. Понятно, что никому это не нравится: бюджет уже распределен — и тут приезжает пациент, которому назначено лекарство за 25 миллионов. Некоторые относятся к этому с пониманием, другие сопротивляются: портят жизнь пациентам и нам — врачам федерального центра. Это очередной случай, только с привлечением прокуратуры", — предполагает Красовский.
Проверку организовали на основании жалоб. Якобы протоколы медицинских комиссий оформляли без пациентов и назначение препаратов не обосновано. Красовский уточняет: "Обоснование можно написать в трех абзацах, а можно на 15 страницах. Если захотеть, всегда найдется, к чему придраться". Больные, уверяет он, обязательно участвуют в консилиумах.
Любопытно, что пациенты Красовского действительно жаловались в прокуратуру. Но не на НИИ пульмонологии, а на московский департамент здравоохранения.
Наталья Демина, страдающая муковисцидозом, рассказала, что уже после того, как у нее на руках было заключение федерального консилиума, департамент здравоохранения Москвы настоял на госпитализации в Центр орфанных заболеваний.
"Было три консилиума. На одном мне назначили токсичный препарат от грибка, которого у меня никогда не было в анамнезе. На втором — забыли выписать антибиотики и сократили дозировку основного препарата. На третьем — отменили таргетную терапию вовсе", — возмущается она.
Это не первая претензия. Так, в октябре пациенты со спинально-мышечной амиотрофией сообщили СМИ, что центр вынес решение о нецелесообразности назначения дорогостоящих препаратов в связи с "отсутствием доказанной эффективности и безопасности".
"Ответственность лечащего врача"
Центр орфанных заболеваний создали на базе ГКБ № 67 имени Л. А. Ворохобова. В департаменте здравоохранения Москвы указали, что он выписывает "Трикафту" только тем, кому она действительно необходима.
"Практически по всем незарегистрированным препаратам нет опыта применения, поэтому крайне важно знать, что польза от лекарства кратно превышает потенциальный вред", — пояснили в ведомстве.
В орфанном центре к каждому пациенту индивидуальный подход, учитывающий все особенности течения заболевания, подчеркнули в депздраве. К работе привлекают ведущих внештатных специалистов, экспертов-врачей и научных сотрудников.
По словам чиновников, назначение незарегистрированных препаратов — ответственность лечащего врача. Он имеет право не учитывать рекомендации других специалистов — в том числе из федеральных учреждений здравоохранения.