ХАНТЫ-МАНСИЙСК, 18 апр - РИА Новости. Девочка полутора лет Юлиана Сырцева из Югорска в ХМАО, страдающая спинальной мышечной атрофией (СМА), прошла генную терапию препаратом Zolgensma в США, девочка и ее семья пробудут там еще три месяца, сообщила мать ребенка Людмила Сырцева.
Ранее она рассказала РИА Новости, что ее дочери в сентябре исполнится два года, лечение необходимо пройти до этого возраста, чтобы оно было максимально эффективным. Она отмечала, что лечение планируется в американской клинике, так как необходимый препарат производят в США, в Россию ввозить его нельзя. По ее словам, лечение в РФ возможно, но его нужно осуществлять каждые четыре месяца в качестве поддерживающего эффекта, тогда как за океаном предлагается генная терапия, которая должна исключить повторные процедуры, если провести ее до двухлетнего возраста.
Вскоре семья сообщила на странице в поддержку ребенка в соцсети "ВКонтакте", что собрано 109 миллионов рублей, из которых около половины перевел благотворитель, пожелавший остаться неизвестным. Чуть позже Сырцева заявила РИА Новости, что сбор средств закрыт, так как удалось собрать необходимую сумму - 2,4 миллиона долларов. В конце марта она сообщила в соцсетях, что семье удалось прилететь в штат Огайо, где запланировано лечение, но их отправили на карантин, который продлился 14 дней.
"Лечение, генная терапия, самый дорогой препарат в мире - Zolgensma. У нас получилось... Сейчас Юлиана чувствует себя хорошо. Как нам сказал врач, на восстановление уйдет много времени, и даже не месяцы, а годы. В США нужно будет находиться три месяца, наблюдаться, еженедельно сдавать анализы, пить стероиды", - написала Сырцева в субботу в Instagram.
По словам женщины, у девочки на второй день после лечения поднялась температура до 39 градусов, однако врачи предупредили, что на препарат может быть такая реакция. "Теперь впереди нас ждет реабилитация, чтобы восстановить потерянные навыки и не только", - добавила Сырцева.
Спинальная мышечная атрофия - группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. При СМА постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать.
Ранее уполномоченный при президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова направила письмо председателю правительства РФ Михаилу Мишустину с просьбой рассмотреть возможность обеспечить лекарствами детей с СМА из федерального бюджета. Единственное лекарство для больных СМА, зарегистрированное в России - "Спинраза". Препарат необходим на протяжении всей жизни раз в четыре месяца в качестве терапии.