Как уточнили в ведомстве, эти заболевания — наследственный ангионевротический отек и мукополисахаридоз типа II (синдром Хантера).
Во время доклинических испытаний на животных оба препарата показали высокую эффективность и безопасность, отметили в пресс-службе.
"В 2020 году должны начаться доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)", — добавили в Минздраве.