Ученые: генная терапия впервые защитила мышь от развития слепоты

© Fotolia / psdesign1Модель молекулы ДНКМодель молекулы ДНК

МОСКВА, 14 мар – РИА Новости. Биологи из США впервые использовали геномный редактор CRISPR/Cas9 для "починки" ДНК в клетках сетчатки глаза мыши и удаления гена, связанного с развитием полной слепоты, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature Communications.

"Наши прошлые опыты показали, что мы можем избежать развития слепоты у таких животных, если мы удалим в клетках сетчатки ген Nrl, что заставит палочки превратиться в клетки, похожие по форме на колбочки. Это спасет и "бывшие" палочки, и соседние с ними настоящие колбочки от уничтожения в будущем", — объясняет Ананд Сваруп (Anand Swaroop) из Национального института глаз в Бетесде (США).

Глаза людей и многих других млекопитающих содержат в себе два типа светочувствительных клеток – колбочки и палочки. Колбочки позволяют нам различать цвета, но при этом они работают только при достаточно высокой освещенности, а палочки – позволяют видеть силуэты предметов при тусклом свете звезд или Луны.

Волосковые клетки на поверхности “улитки” внутреннего уха
Ученые вылечили врожденную глухоту у мышей при помощи генной терапии

Как рассказывает Сваруп, палочки, помимо работы "ночного зрения", играют еще одну важную роль – они поддерживают и питают остальные клетки сетчатки, и их разрушение необратимо приводит к гибели колбочек и всей сетчатки в целом. Большая часть мутаций, связанных с потерей зрения, обычно поражает палочки, и при их наличии человек обычно теряет сначала ночное зрение, а потом и способность видеть мир и при дневном цвете.

Эксперименты на зародышах, которые Сваруп и его коллеги проводили в прошлом, показали, что процессом роста палочек и колбочек управляет фактически один  ген – Nrl. Если этот ген  удалить при формировании зародыша, то возникает сетчатка, колбочки в которой не умирают, несмотря на отсутствие палочек.

Ученые предположили, что удаление этого гена в клетках сетчатки у взрослого животного приведет к похожим последствиям. Руководствуясь этой идеей, биологи создали ретровирус на базе популярного геномного редактора CRISPR/Cas9, заражавший только палочки и удалявший ген Nrl из их ДНК.

Годовалая Лейла, избавленная от лейкемии при помощи генной терапии
Ученые: генная терапия впервые вылечила годовалую девочку от лейкемии

Работу этой генной терапии биологи проверили на трех группах мышей, в чьей ДНК содержались разные мутации, приводящие к разрушению палочек и дегенерации сетчатки. Как показали эти опыты, удаление гена действительно приводило к превращению палочек в аналоги колбочек, и эта трансформация остановила разрушение сетчатки.

В конечном итоге, мыши потеряли способность видеть в темноте, так как все их палочки были выведены из строя, но не потеряли зрение в дневное время суток. Как отмечают биологи, генная терапия работала даже при лечении глаз очень пожилых мышей, хотя и была менее эффективной, чем при заражении сетчатки молодых особей.

Фотография сетчатки глаза мыши, на которой каждый слой светочувствительных клеток окрашен в свой цвет
Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапии

Главным плюсом этой стратегии борьбы со слепотой, как отмечают ученые, является то, что она позволяет остановить разрушение сетчатки вне зависимости от того, какой именно ген поломан в палочках, так как удаление Nrl "отключает" все эти участки ДНК.

Клинические испытания этой генной терапии, несмотря на ее перспективность, могут начаться совсем нескоро из-за дискуссий вокруг CRISPR/Cas9. Безопасность этого геномного редактора для использования в медицинских целях пока не подтверждена на практике, а его использование для редактирования ДНК зародыша в Китае порождает ожесточенные дискуссии среди ученых на протяжении последних нескольких месяцев.

РИА Наука
Наверх
Авторизация
He правильное имя пользователя или пароль
Войти через социальные сети
Регистрация
E-mail
Пароль
Подтверждение пароля
Введите код с картинки
He правильное имя пользователя или пароль
* Все поля обязательны к заполнению
Восстановление пароля
E-mail
Инструкции для восстановления пароля высланы на
Смена региона
Идет загрузка...
Произошла ошибка... Повторить
правила комментирования материалов

Регистрация пользователя в сервисе РИА Клуб на сайте Ria.Ru и авторизация на других сайтах медиагруппы МИА «Россия сегодня» при помощи аккаунта или аккаунтов пользователя в социальных сетях обозначает согласие с данными правилами.

Пользователь обязуется своими действиями не нарушать действующее законодательство Российской Федерации.

Пользователь обязуется высказываться уважительно по отношению к другим участникам дискуссии, читателям и лицам, фигурирующим в материалах.

Публикуются комментарии только на тех языках, на которых представлено основное содержание материала, под которым пользователь размещает комментарий.

На сайтах медиагруппы МИА «Россия сегодня» может осуществляться редактирование комментариев, в том числе и предварительное. Это означает, что модератор проверяет соответствие комментариев данным правилам после того, как комментарий был опубликован автором и стал доступен другим пользователям, а также до того, как комментарий стал доступен другим пользователям.

Комментарий пользователя будет удален, если он:

  • не соответствует тематике страницы;
  • пропагандирует ненависть, дискриминацию по расовому, этническому, половому, религиозному, социальному признакам, ущемляет права меньшинств;
  • нарушает права несовершеннолетних, причиняет им вред в любой форме;
  • содержит идеи экстремистского и террористического характера, призывает к насильственному изменению конституционного строя Российской Федерации;
  • содержит оскорбления, угрозы в адрес других пользователей, конкретных лиц или организаций, порочит честь и достоинство или подрывает их деловую репутацию;
  • содержит оскорбления или сообщения, выражающие неуважение в адрес МИА «Россия сегодня» или сотрудников агентства;
  • нарушает неприкосновенность частной жизни, распространяет персональные данные третьих лиц без их согласия, раскрывает тайну переписки;
  • содержит ссылки на сцены насилия, жестокого обращения с животными;
  • содержит информацию о способах суицида, подстрекает к самоубийству;
  • преследует коммерческие цели, содержит ненадлежащую рекламу, незаконную политическую рекламу или ссылки на другие сетевые ресурсы, содержащие такую информацию;
  • имеет непристойное содержание, содержит нецензурную лексику и её производные, а также намёки на употребление лексических единиц, подпадающих под это определение;
  • содержит спам, рекламирует распространение спама, сервисы массовой рассылки сообщений и ресурсы для заработка в интернете;
  • рекламирует употребление наркотических/психотропных препаратов, содержит информацию об их изготовлении и употреблении;
  • содержит ссылки на вирусы и вредоносное программное обеспечение;
  • является частью акции, при которой поступает большое количество комментариев с идентичным или схожим содержанием («флешмоб»);
  • автор злоупотребляет написанием большого количества малосодержательных сообщений, или смысл текста трудно либо невозможно уловить («флуд»);
  • автор нарушает сетевой этикет, проявляя формы агрессивного, издевательского и оскорбительного поведения («троллинг»);
  • автор проявляет неуважение к русскому языку, текст написан по-русски с использованием латиницы, целиком или преимущественно набран заглавными буквами или не разбит на предложения.

Пожалуйста, пишите грамотно — комментарии, в которых проявляется пренебрежение правилами и нормами русского языка, могут блокироваться вне зависимости от содержания.

Администрация имеет право без предупреждения заблокировать пользователю доступ к странице в случае систематического нарушения или однократного грубого нарушения участником правил комментирования.

Пользователь может инициировать восстановление своего доступа, написав письмо на адрес электронной почты moderator@rian.ru

В письме должны быть указаны:

  • Тема – восстановление доступа
  • Логин пользователя
  • Объяснения причин действий, которые были нарушением вышеперечисленных правил и повлекли за собой блокировку.

Если модераторы сочтут возможным восстановление доступа, то это будет сделано.

В случае повторного нарушения правил и повторной блокировки доступ пользователю не может быть восстановлен, блокировка в таком случае является полной.

Чтобы связаться с командой модераторов, используйте адрес электронной почты moderator@rian.ru или воспользуйтесь формой обратной связи.

Заявка на размещение пресс-релиза
Компания
Контактное лицо
Контактный телефон или E-mail
Комментарий
Введите код с картинки
Все поля обязательны к заполнению. Услуга предоставляется на коммерческой основе.
Заявка успешно отправлена