Ученые: генная терапия остановила дистрофию мускулов у мыши

Лаборатория
Сразу три группы американских генетиков заявили о том, что им удалось использовать универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9 для того, чтобы излечить взрослую мышь от тяжелой генетической болезни – мускульной дистрофии Дюшенна.

МОСКВА, 1 янв – РИА Новости. Генетики из США использовали универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9 для того, чтобы излечить взрослую мышь от тяжелой генетической болезни – мускульной дистрофии Дюшенна, что открывает дорогу для создания лекарств от этого расстройства, говорится в статьях, опубликованных в журнале Science.

"Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать", — заявил Чарльз Герcбах (Charles Gersbach) из университета Дьюка в Дареме (США).

Герсбах и его коллеги, а также две других группы генетиков из Гарварда и университета Техаса, отчитались о первом успешном использовании технологии CRISPR/Cas9 и особых ретровирусных генных терапий для лечения врожденной дистрофии мускулов, вызванной повреждением в гене, отвечающей за синтез белка дистрофина.

Данный белок, как объясняют ученые, отвечает за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и управляет ростом мышц во время формирования зародыша и после рождения ребенка. В редких случаях, в среднем один раз на 3600 новорожденных мальчиков, ген, отвечающий за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти.

Годовалая Лейла, избавленная от лейкемии при помощи генной терапии
Ученые: генная терапия впервые вылечила годовалую девочку от лейкемии

Ген дистрофина, как объясняют ученые, состоит из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к полному выходу белка из строя. Герсбах и его коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны при помощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, однако до сих пор им не удавалось создать системы, которая помогала бы доставлять "редактор ДНК" в клетки мускулов в живом организме.

Авторам статьи, и их коллегам из двух других коллабораций, удалось в конечном итоге добиться успеха, используя в качестве "шприца" модифицированный аденовирус, "боевая часть" которого была заменена на систему CRISPR/Cas и "негативы" заменяемых ей генов. Проблема заключалась в том, что геномный редактор просто не лез внутрь вируса – он был слишком большим, чтобы уместиться в компактный аденовирус.

Американский генетик из Гарварда Джордж Черч
Редактор ДНК помог ученым полностью "очеловечить" органы свиней

Здесь ученым из Каролины помог Фен Чжан, один из создателей данной системы удаления и вставки генов. Буквально несколько месяцев назад Чжан нашел более компактную версию CRISPR/Cas в ДНК золотистого стафилококка, которая позволила группе Герсбаха "уместиться" в аденовирус и начать эксперименты на мышах.

Эти опыты шли в несколько этапов – сначала ученые ввели вирус непосредственно в мускулы ног мышей, страдавших от повреждения одного из экзонов в гене дистрофина, а затем, убедившись в том, что генная терапия сработала, биологи ввели вирус в кровоток животного.

По их словам, результаты оказались многообещающими – после удаления неправильного участка мускулы начали производить дистрофин и укрепляться, причем это происходило не только в ноге, но и в сердце и в других частях тела мышей. До клинических испытаний на добровольцах еще очень далеко, однако теперь биологи уверены в том, что их генная терапия в конечном итоге сможет победить мускульную дистрофию.

РИА Наука
Обсуждение
5 пользователей оставили 17 комментариев
  • "Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать". Конечно подобные статьи очень интересные и заставляют ещё раз покопаться в научной и учебной литературе, освежить свои знания. И сама идея создания "редактора" для блокировки или замены неправильно работающего участка генома человека не плоха. Но вот почему об использовании отдельных методик нельзя спорить, непонятно. Тем более, когда неизвестно, какие непредвиденные осложнения при этом "вылезут" при дальнейшем использовании данного "редактора".
    11:15
    02.01.2016
  • Чарли Харпер, здравствуйте. Ещё раз, подробно: учёные открывают явления природы, а политики, бизнесмены используют их по своему усмотрению. Пример - цепная..., наркотики и др. ОСОЗНАННЫЙ выбор человека Трумэна совпадает с другими неосознанными? Спросите у японцев...
    Фокусима и Чернобыль - человеческий фактор - Значит никто не виноват? Нет: виноваты все, начиная от тех кто открыл, неправильно рассчитал и не грамотно использовал: если бы не было хотя бы одного звена этой цепочки, то не было и аварии. Несёт ли ответственность учёный за своё изобретение? Завтра на адронном коллайдере учёные откроют новый вид энергии ради получения Нобеля. А послезавтра этой энергией сожгут Землю, чтобы попасть в рай, стать властелином мира или с другой благой целью. Кто будет виноват?
    Во всех странах мира нет законов, позволяющих делать правильные исследования и открытия, правильно использовать изобретение учёных во благо человечества, Умный должен учиться на сделанных исторических ошибках, а мы не учимся...в данном случае изобретая новое биологическое оружие. Поэтому возможно следующее: 1. редактор начнут применять против неугодных людишек, чтобы уничтожить ненужное население планеты.2. Редактор CRISPR изменит ДНК вирусов, бактерий, которые с новой силой начнут убивать людей 3.Редактором научат контролировать ваши мысли, сделают из вас зомби, раба...
    Благими намерениями "учёных" вымощена дорога в ад. Нужны человечеству такие открытия?
    13:36
    02.01.2016
  • ну игрв с генами довольно опасны...нужно помнить
    11:05
    01.01.2016
  • Необходима методика, позволяющая искать ошибки Природы на стадии зачатия, распознавать генетические болезни до рождения и не лечить всю оставшуюся жизнь больного человека. "Ученые" ищут себе работу - товар в обмен на деньги: чем хуже пациенту, тем больше денег с него возьмут
    17:56
    01.01.2016
  • Владимир Дзювин, откуда вы беретесь вообще? Генетика как раз и занимается прогнозированием болезней. А технология редактирования генов позволит излечить будущего ребенка от наследственных болезней еще на стадии зародыша. Учите матчасть, а потом уже критикуйте.
    20:43
    01.01.2016
  • Чарли Харпер, оттуда же, что и вы!!! "Учёные" лечат мышь видоизменёнными "синтетическими" материалами, создают новые стафилококки..., поведение которых не предсказуемо для людей. Это своего рода биологическое оружие в руках обезьяны. Вы можете дать гарантию, что оно не убьёт ваших детей, человечество...?
    Человек- это память=тела+сознания..Память животного тела возникает из 2-х полу-клеток, .выстраивает организм по своему подобию. Зачем переделывать построенный дом, если можно изменить его проект?
    Когда в 1938г. открыли реакцию деления урана, никто не думал о последствиях Хиросимы, Чернобыля, Фокусимы; "учёные" создают новые наркотики.. Дурак учится на своих ошибках...
    00:24
    02.01.2016
  • Владимир Дзювин, как это никто не думал о последствия Хиросимы? И при чем здесь Чернобыль и Фокусима? Какая же каша у вас в голове. США сбрасывали бомбу на Хиросиму с определенной целью, они понимали, сколько будет потерь, это был ОСОЗНАННЫЙ выбор человека. Поэтому пример обезьяны с гранатой неуместен. Теперь по поводу Фукусимы и Чернобыля. Данные аварии произошли в результате халатности людей, а не в результате элементарного незнания.
    Если уж и проводить параллель генной инженерии с ядерной энергией, то давайте вспомним, что же все-таки дает человечеству ядерная энергетика? А дает она электричество и тепловую энергию.
    Так же и генная инженерия в скором времени станет для человечества незаменимым и полезным инструментом.
    02:24
    02.01.2016
  • "Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать". Конечно подобные статьи очень интересные и заставляют ещё раз покопаться в научной и учебной литературе, освежить свои знания. И сама идея создания "редактора" для блокировки или замены неправильно работающего участка генома человека не плоха. Но вот почему об использовании отдельных методик нельзя спорить, непонятно. Тем более, когда неизвестно, какие непредвиденные осложнения при этом "вылезут" при дальнейшем использовании данного "редактора".
    11:15
    02.01.2016
  • Чарли Харпер, здравствуйте. Ещё раз, подробно: учёные открывают явления природы, а политики, бизнесмены используют их по своему усмотрению. Пример - цепная..., наркотики и др. ОСОЗНАННЫЙ выбор человека Трумэна совпадает с другими неосознанными? Спросите у японцев...
    Фокусима и Чернобыль - человеческий фактор - Значит никто не виноват? Нет: виноваты все, начиная от тех кто открыл, неправильно рассчитал и не грамотно использовал: если бы не было хотя бы одного звена этой цепочки, то не было и аварии. Несёт ли ответственность учёный за своё изобретение? Завтра на адронном коллайдере учёные откроют новый вид энергии ради получения Нобеля. А послезавтра этой энергией сожгут Землю, чтобы попасть в рай, стать властелином мира или с другой благой целью. Кто будет виноват?
    Во всех странах мира нет законов, позволяющих делать правильные исследования и открытия, правильно использовать изобретение учёных во благо человечества, Умный должен учиться на сделанных исторических ошибках, а мы не учимся...в данном случае изобретая новое биологическое оружие. Поэтому возможно следующее: 1. редактор начнут применять против неугодных людишек, чтобы уничтожить ненужное население планеты.2. Редактор CRISPR изменит ДНК вирусов, бактерий, которые с новой силой начнут убивать людей 3.Редактором научат контролировать ваши мысли, сделают из вас зомби, раба...
    Благими намерениями "учёных" вымощена дорога в ад. Нужны человечеству такие открытия?
    13:36
    02.01.2016
  • Рафаэль Макаров, здравствуйте. Согласен с вами на 1/2. Редактор - хорошая вещь в описанном выше случае. Где гарантия, что завтра его не применят для обратного действия - из здорового человека получить больного? Есть ли законы, правила использования изобретений учёных? Это было бы безопасно, если эксперименты проходили на яйцеклетках, сперматозоидах, имеющих "неправильную" генетическую память
    13:53
    02.01.2016
  • Владимир Дзювин, Пока исследование находится на стадии "работы с мышами", говорить о чём-то рано. Методика должна пройти длительный многоэтапный путь, доказать свою эффективность и безопасность при использовании у больных в краткосрочной и долгосрочной перспективе. А после этого можно говорить об этой методе как о применимой в практической медицине.
    14:38
    02.01.2016
  • Рафаэль Макаров, Согласен. Через год-два посмотрим, что получится у американцев с мышами, у китайцев с людями, у корейцев с американцами... и будем надеяться, что выборы в России пройдут спокойно
    15:37
    02.01.2016
  • Владимир Дзювин, я даже отвечать вам не собираюсь. Уровень знаний в науке у вас на нуле.
    16:03
    02.01.2016
  • Дорогой Чарли Харпер! Я давно не обижаюсь на оскорбления: они от непонимания собеседника. Я не правильно сказал - вы не так поняли. Наш спор ни о чём: ваш бог - деньги и ради них вы готовы "играть в жизнь", делать открытия, быть знаменитым. Тело, инстинкты управляют сознанием любого животного и его благополучие - ваш выбор.
    Человек – это багаж знаний (= душа), накопленный в библиотеке мозга животного, записанный органами чувств (в школе, вузе, на работе). Его бог – Природа, а религия – наука. Нужны ли открытия, которые убивают?
    22:27
    02.01.2016
  • Генетика - это наука ФАКТИЧЕСКИ богоборческая. Однозначно.
    Какие, спросите, подтверждения?
    Элементарно:
    Магия - тоже наука богоборческая.
    С этим-то никто не спорит.
    Но, и магия, как и генетика имеет все основания называться наукой.
    Генетика и магия вторгаются в те области, куда вторгаться нельзя (по крайней мере на нонешнем уровне развития общества).

    Если кто не верит, то скоро ощутит на своей шкуре, как современное человечество "сумеет" распорядиться познаниями в генетике...
    18:39
    03.01.2016
  • Иван Владимиров, ПГМ головного мозга.
    22:22
    03.01.2016
  • Владимир Дзювин, Я вам написал довольно аргументированную точку зрения, все расписал, но комментарий не опубликовался почему-то.
    Многие открытия убивают, если они попадают не в те руки. Люди должны морально совершенствоваться и использовать науку на благо человека, а не во вред.
    22:24
    03.01.2016
  • Чарли Харпер, понял, что написал-то?
    Или у тебя АГМ?
    22:50
    03.01.2016
  • Иван Владимиров, Православие Головного Мозга у вас, сударь. Тут уже ни чем не поможешь.
    07:32
    04.01.2016

Партнеры





Наверх
Авторизация
He правильное имя пользователя или пароль
Войти через социальные сети
Регистрация
E-mail
Пароль
Подтверждение пароля
Введите код с картинки
He правильное имя пользователя или пароль
* Все поля обязательны к заполнению
Восстановление пароля
E-mail
Инструкции для восстановления пароля высланы на
Смена региона
Идет загрузка...
Произошла ошибка... Повторить
правила комментирования материалов

Регистрация пользователя в сервисе РИА Клуб на сайте Ria.Ru и авторизация на других сайтах медиагруппы МИА «Россия сегодня» при помощи аккаунта или аккаунтов пользователя в социальных сетях обозначает согласие с данными правилами.

Пользователь обязуется своими действиями не нарушать действующее законодательство Российской Федерации.

Пользователь обязуется высказываться уважительно по отношению к другим участникам дискуссии, читателям и лицам, фигурирующим в материалах.

Публикуются комментарии только на тех языках, на которых представлено основное содержание материала, под которым пользователь размещает комментарий.

На сайтах медиагруппы МИА «Россия сегодня» может осуществляться редактирование комментариев, в том числе и предварительное. Это означает, что модератор проверяет соответствие комментариев данным правилам после того, как комментарий был опубликован автором и стал доступен другим пользователям, а также до того, как комментарий стал доступен другим пользователям.

Комментарий пользователя будет удален, если он:

  • не соответствует тематике страницы;
  • пропагандирует ненависть, дискриминацию по расовому, этническому, половому, религиозному, социальному признакам, ущемляет права меньшинств;
  • нарушает права несовершеннолетних, причиняет им вред в любой форме;
  • содержит идеи экстремистского и террористического характера, призывает к насильственному изменению конституционного строя Российской Федерации;
  • содержит оскорбления, угрозы в адрес других пользователей, конкретных лиц или организаций, порочит честь и достоинство или подрывает их деловую репутацию;
  • содержит оскорбления или сообщения, выражающие неуважение в адрес МИА «Россия сегодня» или сотрудников агентства;
  • нарушает неприкосновенность частной жизни, распространяет персональные данные третьих лиц без их согласия, раскрывает тайну переписки;
  • содержит ссылки на сцены насилия, жестокого обращения с животными;
  • содержит информацию о способах суицида, подстрекает к самоубийству;
  • преследует коммерческие цели, содержит ненадлежащую рекламу, незаконную политическую рекламу или ссылки на другие сетевые ресурсы, содержащие такую информацию;
  • имеет непристойное содержание, содержит нецензурную лексику и её производные, а также намёки на употребление лексических единиц, подпадающих под это определение;
  • содержит спам, рекламирует распространение спама, сервисы массовой рассылки сообщений и ресурсы для заработка в интернете;
  • рекламирует употребление наркотических/психотропных препаратов, содержит информацию об их изготовлении и употреблении;
  • содержит ссылки на вирусы и вредоносное программное обеспечение;
  • является частью акции, при которой поступает большое количество комментариев с идентичным или схожим содержанием («флешмоб»);
  • автор злоупотребляет написанием большого количества малосодержательных сообщений, или смысл текста трудно либо невозможно уловить («флуд»);
  • автор нарушает сетевой этикет, проявляя формы агрессивного, издевательского и оскорбительного поведения («троллинг»);
  • автор проявляет неуважение к русскому языку, текст написан по-русски с использованием латиницы, целиком или преимущественно набран заглавными буквами или не разбит на предложения.

Пожалуйста, пишите грамотно — комментарии, в которых проявляется пренебрежение правилами и нормами русского языка, могут блокироваться вне зависимости от содержания.

Администрация имеет право без предупреждения заблокировать пользователю доступ к странице в случае систематического нарушения или однократного грубого нарушения участником правил комментирования.

Пользователь может инициировать восстановление своего доступа, написав письмо на адрес электронной почты moderator@rian.ru

В письме должны быть указаны:

  • Тема – восстановление доступа
  • Логин пользователя
  • Объяснения причин действий, которые были нарушением вышеперечисленных правил и повлекли за собой блокировку.

Если модераторы сочтут возможным восстановление доступа, то это будет сделано.

В случае повторного нарушения правил и повторной блокировки доступ пользователю не может быть восстановлен, блокировка в таком случае является полной.

Чтобы связаться с командой модераторов, используйте адрес электронной почты moderator@rian.ru или воспользуйтесь формой обратной связи.